Globalne dane III fazy dotyczące ivosidenibu w skojarzeniu z azacytydyną w leczeniu pierwszego rzutu ostrej białaczki szpikowej z mutacją IDH1

4 sierpnia, globalna firma farmaceutyczna współpracująca z CStone, Servier ogłosiła, że ​​ivosidenib i lek chemioterapeutyczny Azacytydyna były stosowane w leczeniu wcześniej nieleczonych dorosłych z ostrą białaczką szpikową (AML) z mutacją IDH1 z globalną podwójnie ślepą kontrolą fazy III z placebo. Badanie AGILE osiągnęło pierwszorzędowy punkt końcowy: przeżycie wolne od zdarzeń (EFS). Oznacza to, że ivosidenib jest pierwszą terapią celowaną, która łączy azacytydynę z azacytydyną w celu poprawy przeżycia wolnego od zdarzeń i całkowitego przeżycia.

W porównaniu z azacytydyną skojarzoną z placebo, ivosidenib w skojarzeniu z azacytydyną osiągnął statystycznie istotną poprawę EFS. Ponadto w badaniu osiągnięto wszystkie kluczowe drugorzędowe punkty końcowe, w tym wskaźnik całkowitej remisji (CR), wskaźnik przeżycia całkowitego (OS), wskaźnik CR i całkowitej remisji (CRh) z częściowym powrotem hematologicznym oraz wskaźnik obiektywnej remisji (ORR). Bezpieczeństwo stosowania ivosidenibu w skojarzeniu z azacytydyną jest zgodne z wcześniej opublikowanymi danymi. Ze względu na różnicę w znaczeniu klinicznym między grupą leczoną a grupą kontrolną, zgodnie z zaleceniami Niezależnego Komitetu Monitorowania Danych (IDMC), badanie zostało przerwane w niedalekiej przyszłości.

Szczegółowe dane z badań AGILE zostaną ogłoszone na przyszłych konferencjach naukowych. Wyniki tych badań będą również udostępniane i przekazywane światowej społeczności medycznej i agencjom regulacyjnym.

19 lipca 2019 r. CStone Pharmaceuticals ogłosiło, że AGILE, globalne badanie fazy III rejestracji, zakończyło pierwsze podanie pacjentowi w Chinach. Do tej pory w badaniach AGILE wzięło udział łącznie 12 ośrodków w Chinach.

Profesor Wang Jianxiang, wiodący chiński badacz badania AGILE i Szpitala Hematologii Chińskiej Akademii Nauk Medycznych, powiedział: „Prognozy dotyczące starszych i nowo zdiagnozowanych pacjentów z ostrą białaczką szpikową, którzy nie kwalifikują się do intensywnej chemioterapii, są złe. pilnie potrzebne są nowe i skuteczne opcje leczenia. Pozytywne wyniki badania AGILE Ma to duże znaczenie dla nieleczonych pacjentów z ostrą białaczką szpikową z mutacją IDH1 i daje nową nadzieję na poprawę rokowania u tych pacjentów.&cyt;

Dr Yang Jianxin, dyrektor medyczny CStone Pharmaceuticals, powiedział: „Cieszymy się, że ponieważ ivosidenib uzyskał wyjątkowo doskonałe dane dotyczące skuteczności, IDMC zaleca wcześniejsze przerwanie badania. Sukces badania AGILE to duży przełom w dziedzinie AML. Wśród nowo zdiagnozowanych pacjentów z AML z mutacją IDH1, którzy nie kwalifikują się do intensywnej chemioterapii, ivosidenib w skojarzeniu z azacytydyną osiągnął statystycznie istotną poprawę w zakresie pierwszorzędowego punktu końcowego EFS i wszystkich kluczowych drugorzędowych punktów końcowych. Dziękujemy wszystkim badaczom i badanym, którzy uczestniczyli w badaniu AGILE oraz członkom rodziny, i planujemy skontaktować się z Narodową Administracją Produktów Medycznych (NMPA) w Chinach, aby jak najszybciej udostępnić to innowacyjne leczenie chińskim pacjentom.&cyt;

Iwosydenib jest obecnie zarejestrowany przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) do stosowania w monoterapii u dorosłych pacjentów z nawracającą lub oporną na leczenie AML z mutacjami IDH1, a także u nowo zdiagnozowanych pacjentów w wieku ≥75 lat lub niezdolnych do stosowania intensywnej chemioterapii indukcyjnej z powodu chorób współistniejących Dorośli pacjentów z AML z mutacją IDH1. Ostatnio amerykańska FDA zaakceptowała ivosidenib Supplemental New Drug Application (sNDA) jako potencjalną opcję leczenia wcześniej leczonych pacjentów z rakiem dróg żółciowych z mutacją IDH1 i otrzymała priorytetową ocenę przez amerykańską FDA.

Servier i CStone Pharmaceuticals w dalszym ciągu prowadzą wyłączną współpracę w zakresie rozwoju klinicznego i komercjalizacji ivosidenibu w Wielkich Chinach, w tym w Chinach kontynentalnych, Hongkongu, Tajwanie i Makau oraz Singapurze, na podstawie umowy licencyjnej.

Obecnie Chińska Narodowa Agencja Produktów Medycznych zaakceptowała nowy wniosek o lek ivosidenib w leczeniu dorosłych pacjentów z nawracającą lub oporną na leczenie ostrą białaczką szpikową z mutacjami wrażliwymi na IDH1 i uwzględniła je w przeglądzie priorytetowym.