Gilead Hepcludex (bulewirtyd) złożył wniosek o umieszczenie na liście w Stanach Zjednoczonych i został zatwierdzony w Unii Europejskiej!

Firma Gilead Sciences ogłosiła niedawno, że złożyła wniosek o licencję na produkt biologiczny (BLA) dotyczący produktu leczniczego Hepcludex (bulewirtyd) do amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA), który jest potencjalnym pierwszym lekiem przeciwwirusowym dla dorosłych pacjentów z wyrównaną chorobą wątroby, leczonych z powodu przewlekłego zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu D (HDV).

Jeśli zostanie zatwierdzony, Hepcludex stanie się pierwszym w Stanach Zjednoczonych schematem leczenia infekcji HDV u dorosłych pacjentów z wyrównawczą chorobą wątroby. W Unii Europejskiej Hepcludex został warunkowo dopuszczony do obrotu w sierpniu 2020 roku. Lek jest pierwszym w Europie schematem leczenia infekcji HDV u dorosłych pacjentów z wyrównawczą chorobą wątroby.

W grudniu 2020 r. Gilead ogłosił przejęcie MYR GmbH i włączył Hepcludex do torby. W przejęciu Gilead zapłacił 1,15 miliarda euro w gotówce. Jeśli Hepcludex zostanie zatwierdzony przez amerykańską FDA, Gilead zapłaci kamień milowy w wysokości 300 milionów euro.

Wcześniej firma Hepcludex uzyskała oznaczenie ODD (Orphan Drug Designation) do leczenia zakażeń HDV, wydane przez Europejską Agencję Leków (EMA) i amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Ponadto Hepcludex otrzymał również priorytetowe oznaczenie leku (PRIME) przez EMA oraz przełomowe oznaczenie leku (BTD) przez FDA. Projekt PRIME jest podobny do projektu BTD i ma na celu przyspieszenie procesu przeglądu kluczowych leków w zakresie niedoborów medycznych i jak najszybsze przyniesienie korzyści pacjentom. Aby lek mógł zostać certyfikowany jako PRIME lub BTD, muszą istnieć wstępne dowody kliniczne, że lek ma istotny stan chorobowy pod względem klinicznie istotnych punktów końcowych w porównaniu z istniejącymi lekami terapeutycznymi.

Hepcludex reprezentuje najbardziej zaawansowane leczenie kliniczne zapalenia wątroby typu D (zapalenie wątroby typu D). Substancją czynną leku jest bulewirtyd, który jest pierwszym w swojej klasie inhibitorem wnikania wirusa opracowanym do leczenia zakażeń wirusem przewlekłego zapalenia wątroby typu B (HBV) i wirusem zapalenia wątroby typu D (HDV). Lek może hamować receptor HBV/HDV NTCP na powierzchni komórek wątroby oraz zapobiegać infekcji komórek regeneracyjnych i rozprzestrzenianiu się wirusów w wątrobie.

Mechanizm działania Hepcludex

Niniejsze zgłoszenie BLA opiera się na wynikach zakończonych i trwających badań klinicznych fazy 2 (MYR202 i MYR203) oraz trwającego badania fazy 3 MYR301. Dane potwierdzają skuteczność i bezpieczeństwo Hepcludex (2 mg, raz dziennie) przez 24 tygodnie, wykazując, że Hepcludex znacząco zmniejsza wiremię i poprawia czynność wątroby w okresie leczenia, a jednocześnie ma dobrą tolerancję i bezpieczeństwo.

Wstępne wyniki badania fazy 3 MYR301 wykazały, że po 24 tygodniach leczenia 36,7% pacjentów zakażonych HDV w grupie leczonej bulewirtydem w dawce 2 mg osiągnęło odpowiedź wirusologiczną i biochemiczną, a 28% w grupie leczonej bulewirtydem w dawce 10 mg i nie stosowało leku przeciwwirusowego. leczenie zostało przyjęte tylko do obserwacji. Grupa pacjentów to 0%. W porównaniu z obserwacją, leczenie bulewirtydem w dawce 2 mg przez 24 tygodnie daje efekt istotny statystycznie (p< 0,001).="" w="" porównaniu="" z="" grupą="" obserwacyjną="" (5,9%),="" w="" grupie="" 2="" mg="" bulewirtydu,="" aktywność="" aminotransferazy="" alaninowej="" (alt)="" uległa="" zmniejszeniu="" i="" uległa="" gwałtownej="" normalizacji="" u=""> 50% osób zakażonych HDV. Wyniki te potwierdzają skuteczność bulowirtydu obserwowaną w zakończonym badaniu fazy 2 leczenia HDV.

W oparciu o te wstępne wyniki, bezpieczeństwo bulowirtydu podczas 24 tygodni leczenia jest zgodne z wcześniej zakończonymi badaniami klinicznymi. Nie zgłoszono żadnych poważnych zdarzeń niepożądanych (AE) związanych z bulewirtydem, objawowego podwyższenia poziomu soli żółciowych ani działań niepożądanych prowadzących do przerwania leczenia. Najczęściej obserwowanymi działaniami niepożądanymi były podwyższone poziomy soli żółciowych we krwi (które mogą dotyczyć więcej niż 1/10 pacjentów), reakcje w miejscu wstrzyknięcia (które mogą dotyczyć do 1/10 pacjentów) oraz pogorszenie choroby wątroby po odstawieniu bulowirtydu (co może dotyczyć do 1/10 pacjentów).