FDA odmawia zatwierdzenia nowego leku roksadustat

FibroGen ogłosił, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) wydała kompletny list z odpowiedzią dotyczącą wniosku o nowy lek (NDA)roksadustatw leczeniu niedokrwistości przewlekłej choroby nerek (PChN), stwierdzając, że nie zatwierdzi stosowania do obroturoksadustat, I wymagał od firmy przeprowadzenia dodatkowych badań klinicznych nad roksadostatem przed ponownym złożeniem NDA.

roksadustat jest inhibitorem hydroksylazy prolilo-hydroksylazy (HIF-PH) indukowanym hipoksją. Może leczyć niedokrwistość nerek poprzez stymulowanie produkcji czerwonych krwinek, regulację metabolizmu żelaza i redukcję hepcydyny. W 2019 roku naukowcy, którzy odkryli mechanizm czynników indukuulnych niedotlenienia, otrzymali w tym samym roku Nagrodę Nobla w dziedzinie fizjologii lub medycyny, a roksadustat, który narodził się z tych wyników badań naukowych, również przyciągnął wiele uwagi.

Obecnieroksadustatzostał zatwierdzony do obrotu w Chinach, Japonii, Chile, Korei Południowej i innych miejscach do leczenia niedokrwistości PChN u dorosłych pacjentów niepodłączanych do dializy (NDD) i dializ zależnych (DD), a UE złoży wniosek o wprowadzenie produktu na rynek pod koniec sierpnia Podejmij decyzję.

W rzeczywistości decyzja FDA już zapowiadała. Początkowy termin PDUFA FDA dla roksadustatu wynosił grudzień 2020 r., Ale następnie przedłużył przegląd do marca 2021 r., A następnie do sierpnia 2021 r.

Czekając na decyzję FDA o zatwierdzeniu, FibroGen wydał oświadczenie 6 kwietnia, przyznając, że standardy stosowane do analizy danych dotyczących bezpieczeństwa kardiologicznego roksadustatu zostały zmienione w celu uczynienia danych bardziej korzystnymi. Nowe dane wskazują, że roksadustat może nie być lepszy od darpoetyny alfa w zmniejszaniu ryzyka wystąpienia niepożądanych zdarzeń sercowo-naczyniowych u pacjentów. Pod wpływem tego cena akcji FibroGen spadła tego dnia o 43%.

W połowie lipca 2021 r. komitet doradczy FDA ogłosił wyniki przeglądu roksadustatu w leczeniu przewlekłej choroby nerek niedokrwistości. Komitet zalecił przytłaczającą liczbą głosów negatywnych, aby nie zatwierdzać stosowania do obrotu roksadustatu. Chociaż FDA nie zawsze stosuje się do zaleceń komitetu doradczego, jasne jest, że tym razem nie wystąpiły żadne wyjątki.

W odniesieniu do decyzji FDA o odmowie zatwierdzeniaroksadustatDyrektor generalny FibroGen Enrique Conterno wyraził "bardzo rozczarowanie": "To niefortunny dzień dla pacjentów z niedokrwistością PChN w Stanach Zjednoczonych. Roxadustat zmienia obecnie życie pacjentów na całym świecie. Następnie omówimy kolejny krok w Stanach Zjednoczonych z naszym partnerem AstraZeneca. "