FDA zatwierdza wprowadzanie na rynek innowacyjnej terapii narkolepsji

Firma Jazz Pharmaceuticals ogłosiła dzisiaj, że 21 lipca 2020 r. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła roztwór doustny Xywav (hydroksymaślan wapnia, magnezu, potasu i sodu) do leczenia narkolepsji w wieku 7 lat i starszych. Pacjent' s katapleksja lub nadmierna senność w ciągu dnia (EDS). Xywav to hydroksymaślan sodu. Jego unikalny skład kationowy powoduje, że zawartość sodu jest o 92% niższa niż obecnie stosowana standardowa terapia hydroksymaślanem sodu dla tych pacjentów, zmniejszając ryzyko nadmiernego spożycia sodu przez pacjentów.

Narkolepsja to przewlekła i rzadka choroba neurologiczna. Pacjent ma objawy senności z powodu niemożności normalnej regulacji cyklu snu i czuwania. Większość narkolepsji jest spowodowana brakiem hipokretyny (neuropeptydu w mózgu, który wspiera dynamiczną równowagę snu i czuwania). Pięć głównych objawów narkolepsji to nadmierna senność w ciągu dnia, nagłe osłabienie mięśni (katapleksja), przerywany sen w nocy, halucynacje senne i paraliż senny. Wszystkie osoby z narkolepsją będą miały objawy niezdolności do czuwania i czujności w ciągu dnia.

Xywav, znany również jako JZP-258, to nowy typ leku oksymaślanowego składającego się z unikalnych kationów. W porównaniu z Xyrem (hydroksymaślanem sodu), innym inhibitorem ośrodkowego układu nerwowego stosowanym przez Jazz w leczeniu narkolepsji, zawartość sodu jest zmniejszona o 92%, co poprawia długoterminowe bezpieczeństwo pacjentów' lek. W chwili obecnej dokładny mechanizm jego działania nie został jeszcze potwierdzony. Przypuszcza się, że terapeutyczne działanie JZP-258 na narkolepsję opiera się na regulacji receptorów GABAB podczas snu. Ponadto JZP-258 jest również objęty badaniem klinicznym III fazy dotyczącym leczenia idiopatycznej hipersomnii.

Zatwierdzenie preparatu Xywav przez FDA opiera się na globalnym, podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo, wieloośrodkowym badaniu klinicznym III fazy, które potwierdziło skuteczność i bezpieczeństwo preparatu Xywav w leczeniu katapleksji i EDS u pacjentów z narkolepsją. W badaniu wzięło udział 201 pacjentów. W porównaniu z grupą placebo, Xywav wykazał wysoce istotną statystycznie różnicę w liczbie epizodów katapleksji na tydzień i punktacji w skali Epworth Sleepiness Scale (p<>

GG; W oparciu o skuteczność wykazaną w projekcie klinicznym, zatwierdzenie Xywav' jest bardzo ważne dla pacjentów z katapleksją lub EDS związanymi z narkolepsją," Kierownik badania klinicznego III fazy, Richard, profesor nadzwyczajny z University of South Carolina School of Medicine dr K. Bogan powiedział: GG: Może to pomóc pacjentom lepiej przestrzegać zaleceń dotyczących dziennego spożycia sodu. Nadmierne spożycie sodu wiąże się z podwyższonym ciśnieniem krwi, nadciśnieniem, udarem i innymi chorobami układu krążenia."