Inhibitor C3 pegcetacoplan otrzymuje priorytetową ocenę FDA

Apellis Pharma jest liderem w opracowywaniu terapii celowanych C3 i jest zaangażowana w opracowywanie pionierskich i najlepszych w swojej klasie terapii poprzez przełomowe metody celowane C3 do leczenia szerokiej gamy leków napędzanych niekontrolowaną lub nadmierną aktywacją dopełniacza Choroby kaskadowe, w tym z zakresu hematologii, okulistyki i nefrologii.

Niedawno firma ogłosiła, że ​​amerykańska Agencja ds.Żywności i Leków (FDA) przyjęła nowy wniosek o lek (NDA) dla pegcetacoplan (APL-2) i przyznała priorytetową ocenę dotyczącą leczenia napadowej nocnej hemoglobinurii (PNH). ), co zostało potwierdzone w badaniach klinicznych w celu poprawy potencjału standardów opieki nad PNH, powinno na nowo zdefiniować leczenie PNH.

FDA wyznaczyła datę docelową Ustawy o opłatach za leki na receptę (PDUFA) na 14 maja 2021 r. FDA stwierdziła, że ​​obecnie nie planuje zwoływania komitetu doradczego w celu omówienia NDA. Wcześniej FDA przyznała pegcetacoplan Fast Track Qualification (FTD) w leczeniu PNH. Obecnie wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu (MAA) pegcetacoplan stosowany w leczeniu PNH jest również rozpatrywany przez Europejską Agencję Leków (EMA).

Federico Grossi, dyrektor medyczny Apellis, powiedział: GG: Od ponad dziesięciu lat jedyną opcją leczenia PNH są inhibitory C5, ale wielu pacjentów nadal doświadcza utrzymującej się hipohemoglobinopatii, która często prowadzi do wyniszczającego zmęczenia i częstych transfuzje krwi. FDA przyznała nam przegląd priorytetów NDA, co przybliżyło nas o jeden krok do dostarczenia pegcetacoplan potrzebującym pacjentom. Lek ten jest ukierunkowaną terapią C3, która może na nowo zdefiniować leczenie PNH. Dane zawarte w NDA potwierdzają szeroki potencjał ukierunkowania na C3. Kontynuujemy prace nad kilkoma badaniami rejestracyjnymi dotyczącymi poważnych chorób z niewielkimi opcjami leczenia lub bez nich."

NDA i MAA pegcetacoplan opierają się na wynikach bezpośredniego badania fazy 3 PEGASUS (NCT03500549) (patrz: Prezentacja konferencji wyników fazy 3 PEGASUS). Badanie osiągnęło pierwszorzędowy punkt końcowy, wykazując, że pegcetacoplan jest lepszy od Soliris (ekulizumab), leku będącego standardem leczenia PNH: poziomy hemoglobiny uległy istotnej statystycznie poprawie po 16 tygodniach, wskaźnik normalizacji kluczowych markerów hemolizy był wyższy, a zmęczenie FACIT punktacja Znacząca klinicznie poprawa. W tym badaniu pegcetacoplan jest tak samo bezpieczny jak Soliris. (Kliknij na obrazek: zobacz większe zdjęcie)

Warto wspomnieć, że pegcetacoplan jest pierwszą terapią badaną, która wykazuje wyższy poziom hemoglobiny niż Soliris, a nawet 85% pacjentów leczonych pegcetacoplanem nie ma transfuzji krwi. Większość pacjentów z PNH otrzymujących obecnie leczenie produktem Soliris cierpi na przetrwałą niedokrwistość. Wyniki badania PEGASUS pokazują, że pegcetacoplan może stać się nowym standardem opieki nad pacjentami z PNH.

Pegcetacoplan jest badanym i celowanym inhibitorem C3 przeznaczonym do regulowania nadmiernej aktywacji dopełniacza, która jest przyczyną występowania i rozwoju wielu poważnych chorób. Pegcetacoplan to syntetyczny peptyd cykliczny, który wiąże się z polimerem glikolu polietylenowego i specyficznie wiąże się z C3 i C3b. Obecnie pegcetacoplan jest opracowywany do leczenia różnych chorób, w tym PNH, atrofii geograficznej (GA) i glomerulopatii C3. W Stanach Zjednoczonych FDA przyznała kwalifikację pegcetacoplan w trybie szybkiej ścieżki do leczenia PNH i GA.

Soliris to lek sprzedawany przez Alexiona. Jest to pionierski inhibitor dopełniacza, który działa poprzez hamowanie białka C5 w końcowej części kaskady dopełniacza. Kaskada dopełniacza jest częścią układu odpornościowego, a jej niekontrolowana aktywacja odgrywa ważną rolę w wielu poważnych rzadkich chorobach i chorobach super rzadkich. Soliris został po raz pierwszy dopuszczony do obrotu w 2007 r. I został zatwierdzony do stosowania w wielu bardzo rzadkich chorobach: PNH, atypowy zespół hemolityczno-mocznicowy (aHUS), układowa myasthenia gravis (gMG), anty-akwaporyna-4 ( AQP4) Zaburzenie ze spektrum zapalenia nerwu wzrokowego i nerwu wzrokowego z dodatnim przeciwciałem (NMOSD).

Soliris jest jednym z najlepiej sprzedających się domów dziecka na świecie&# 39, ze sprzedażą do 3,563 miliarda USD w 2018 roku. Obecnie Alexion opracowuje również ulepszoną wersję Soliris, Ultramiris, która została zatwierdzona przez FDA do wskazań PNH w grudniu 2018 r. W październiku 2019 r. Ultomiris został zatwierdzony przez FDA do nowego wskazania: leczenia dzieci i dorosłych pacjentów z aHUS. Ultomiris jest pierwszym i jedynym długo działającym inhibitorem dopełniacza C5 podawanym co 8 tygodni. W badaniu klinicznym III fazy dotyczącym leczenia PNH, Ultomiris podaje się w infuzji Soliris co 2 miesiące (8 tygodni) co 2 tygodnie.