67% pacjentów ma znacznie lepsze objawy efgartigimod miasthenia gravis osiąga pierwszorzędowy punkt końcowy fazy 3

Dzisiaj argenx ogłosił, że opracował efgartigimod, "pierwszą w swojej klasie" terapię skierowaną do FcRn, kluczowego badania klinicznego FAZY 3 ADAPT w leczeniu pacjentów z receptorem antyacetylocholiny (AChR) dodatnim układowym gravisem o dodatnim poziomie osiecy (gMG) Osiągnięto główny punkt końcowy badania. Argenx planuje złożyć wniosek o licencję biologiczną (BLA) na terapię do FDA do końca tego roku.

MG jest rzadką przewlekłą chorobą autoimmunologiczną. Przeciwciała immunoglobuliny G (IgG) zakłócają komunikację między nerwami a mięśniami, powodując osłabienie i potencjalnie zagrażające życiu osłabienie mięśni. Ponad 85% pacjentów z MG przechodzi do gMG w ciągu 18 miesięcy od wystąpienia, co powoduje skrajne zmęczenie i trudności w mimikowaniu twarzy, mowie, połykaniu i ruchu. U pacjentów z rozpoznaniem przeciwciał AChR dodatnich (AChR-Ab+) stanowią około 80%-90% całkowitej liczby pacjentów z gMG.

Efgartigimod jest "pierwszą w swojej klasie" terapią skierowaną do FcRn, mającą na celu zmniejszenie chorobotwórczych przeciwciał IgG i zablokowanie procesu recyklingu IgG. Rolą receptora FcRn jest zapobieganie degradacji IgG. Dlatego, zapobiegając wiązaniu IgG i FcRn, przeciwciała IgG, które pośredniczą w chorobach autoimmunologicznych, mogą być szybciej wyczerpywały się, zmniejszając w ten sposób objawy choroby.

Kluczowym badaniem klinicznym FAZY 3 ADAPT jest randomizowane, podwójnie zaślepione badanie kontrolne zawierające placebo. Z danych najwyższej klasy wynika, że 67,7% pacjentów z GMG AChR-Ab+, którzy otrzymywali leczenie efgartygymmodem, spełniło pierwszorzędowy standard leczenia punktem końcowym badania, a mianowicie według skali aktywności życia codziennego Miasta (MG-ADL) wynik pacjenta poprawił się o co najmniej 2 punkty przez 4 kolejne tygodnie, w porównaniu z 29,7% w grupie placebo. Ponadto 63,1% pacjentów w grupie leczonej efgarygilmodem wykazało znaczną remisję po ocenie ilościowej oceny miastenii (QMG), w porównaniu z 14,1% pacjentów w grupie placebo, którzy uzyskali taką samą odpowiedź. U 40,0% pacjentów otrzymujących efgartygometr osiągnęło minimalną skuteczność objawów, zdefiniowaną jako wynik MG-ADL 0 (bezobjawowy) lub 1, w porównaniu z 11,1% w grupie placebo. Szczegółowe dane z badania zostaną ogłoszone na przyszłej konferencji medycznej.

"Dane z badania ADAPT pokazują, że efgartygometr napędza szybką i głęboką remisję pacjentów, w tym pewien odsetek pacjentów, którzy osiągną minimalną lub bezobjawową po leczeniu", powiedział Wim Parys, MD, główny lekarz argenx. Złożenie EFGARTIGIMOD's BLA do FDA do końca roku pozwoli nam zrobić kolejny krok w kierunku zapewnienia leczenia pacjentom, którzy mogą korzystać z efgartigimod w 2021 roku. Dziękujemy wszystkim pacjentom i świadczeniodawcom, którzy wzięli udział w badaniu ADAPT."