Potrójna terapia Trikafta firmy Vertex została uznana za priorytetową recenzję amerykańskiej agencji FDA, co poszerzyło odpowiednią populację (w wieku 6-11 lat)!

Vertex Pharmaceuticals jest światowym liderem w leczeniu mukowiscydozy (CF). Niedawno firma ogłosiła, że ​​amerykańska Agencja ds.Żywności i Leków (FDA) zaakceptowała jej uzupełniający wniosek o nowy lek (sNDA), aby rozszerzyć stosowanie potrójnej terapii Trikafta (eleksakaftor / tezakaftor / iwakaftor i iwakaftor) o co najmniej jeden F508del w Gen CFTR. Pacjenci w wieku 6-11 lat z mukowiscydozą, którzy mają mutację lub specyficzną mutację w genie CFTR i reagują na leczenie Trikafta na podstawie danych in vitro. FDA przyznała sNDA priorytetowy przegląd i wyznaczyła docelową datę Ustawy o opłatach za lekarstwa na receptę (PDUFA) na 8 czerwca 2021 r.

W Stanach Zjednoczonych Trikafta została zatwierdzona do stosowania u pacjentów z mukowiscydozą w wieku ≥ 12 lat, którzy są nosicielami co najmniej jednej mutacji F508del lub specyficznej mutacji w genie CFTR i na podstawie danych in vitro, że mutacja odpowiada na leczenie Trikafta.

Carmen Bozic, MD, wiceprezes wykonawczy i dyrektor medyczny Vertex, powiedziała: GG: Jeśli zostanie zatwierdzone rozszerzone stosowanie, będziemy mieli okazję użyć Trikafta do leczenia podstawowej przyczyny choroby we wczesnym okresie życia i może przynieść korzyści około 1500 dzieci z CF. Otrzymany po raz pierwszy od 2019 r. Od czasu uzyskania zezwolenia Trikafta' niestrudzenie pracujemy nad dostarczeniem tego leku oczekującym pacjentom tak szybko, jak to możliwe. Z niecierpliwością czekamy na współpracę z agencją w celu weryfikacji wniosku w nadchodzących miesiącach."

Vertex planuje również złożyć wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu (MAA) w Europejskiej Agencji Leków (EMA) w pierwszej połowie 2021 r. Dla dzieci z mukowiscydozą w wieku 6-11 lat. Firma planuje również złożyć w najbliższych miesiącach dokumenty aplikacyjne dla tej grupy wiekowej na innych rynkach, takich jak Kanada i Australia. Aplikacja Trikafta&# 39 do rozszerzonej aplikacji jest wspierana przez dane z globalnego badania fazy 3. Badanie przeprowadzono na 6-11-letnich pacjentach z mukowiscydozą z 2 kopiami mutacji F508del lub 1 kopią mutacji F508del i jedną minimalną mutacją funkcjonalną i oceniono skuteczność i bezpieczeństwo preparatu Trikafta.

Mukowiscydoza (mukowiscydoza) jest rzadką chorobą genetyczną skracającą życie, która dotyka około 75 000 osób na całym świecie. CF to postępująca, wieloukładowa choroba, która atakuje płuca, wątrobę, przewód pokarmowy, zatoki, gruczoły potowe, trzustkę i układ rozrodczy. CF jest wywoływana przez pewne mutacje w genie CFTR, które powodują defekty lub delecje funkcji białka CFTR. Dzieci muszą odziedziczyć 2 wadliwe geny CFTR (po jednym dla każdego z rodziców), aby rozwinąć mukowiscydozę.

Chociaż istnieje wiele różnych typów mutacji CFTR, które mogą powodować chorobę, większość pacjentów z mukowiscydozą ma co najmniej jedną mutację F508del. Mutacje te można określić za pomocą testów genetycznych lub genotypowania. Białko CFTR zwykle reguluje transport jonów w błonie komórkowej, a mutacje genów mogą powodować zniszczenie lub utratę funkcji produktu białkowego. Kiedy transport jonów w błonie komórkowej zostanie przerwany, lepkość powłoki śluzowej na niektórych narządach będzie się pogrubiać. Jedną z głównych cech choroby jest nagromadzenie gęstego śluzu w drogach oddechowych, co prowadzi do trudności w oddychaniu, przewlekłych nawracających infekcji płuc i postępującego uszkodzenia płuc, prowadzącego ostatecznie do śmierci. Mediana wieku zgonów pacjentów z mukowiscydozą wynosi około 30 lat.

Do tej pory Vertex wymienił 4 leki na CF: Kalydeco (iwakaftor), Orkabi (lumakaftor / iwakaftor), Symdeko (tezakaftor / iwakaftor i iwakaftor), Trikafta (eleksakaftor / tezakaftor / iwakaftor i iwakaftor), pierwsze 3 leki mogą tam leczyć to około 40 000 pacjentów na całym świecie, co stanowi około 50% wszystkich pacjentów z mukowiscydozą. Nowo zatwierdzona potrójna terapia Trikafta pod koniec 2019 roku może rozszerzyć zakres leczenia do 90% pacjentów z mukowiscydozą na całym świecie.

Organizacja zajmująca się badaniami rynku farmaceutycznego EvaluatePhamra opublikowała raport przewidujący, że Trikafta stanie się jednym z najlepiej sprzedających się leków na świecie&# 39 w 2026 roku, ze sprzedażą osiągającą 8,739 miliardów dolarów amerykańskich i złożoną roczną stopą wzrostu na poziomie 54,3% w 2019 roku. -2026.