Leczenie rzadkich chorób płuc Nintedanib Boehringera Ingelheima zatwierdzony w UE

21 kwietnia czasu lokalnego firma Boehringer Ingelheim ogłosiła, że Europejska Agencja Leków (EMA) oficjalnie zatwierdziła nintedanib w leczeniu dorosłych pacjentów z śródmiąższową chorobą płuc związaną ze stwardnieniem rozsydziacyjnym (SSc-ILD).

Twardzina układowa (SSc), powszechnie znana jako "twardzina", jest zniekształcaniem, niepełnosprawnością i potencjalnie śmiertelną rzadką chorobą autoimmunologiczną, która może powodować różne choroby, w tym płuca, serce, przewód pokarmowy, nerki Narządy tworzą blizny (zwłóknienie) i mogą powodować zagrażające życiu powikłania. Kiedy płuca się zarazić, powoduje śródmiąższową chorobę płuc (ILD), o nazwie SSc-ILD. Szacuje się, że około 80% pacjentów z SSc przejdzie do ILD, co również stało się kluczowym czynnikiem w śmierci pacjentów z SSc, co stanowi około 35% zgonów związanych z SSc.

Nintedanib jest doustnym inhibitorem kinazy tyrozynowej o małej cząsteczki, który agresywnie hamuje receptor czynnika wzrostu fibroblastów (FGFR 1-3), receptor śródbłonka naczyniowego czynnika wzrostu (VEGFR 1-3), receptory czynnika wzrostu pochodzącego z płytek krwi (PDGFR α i β) oraz inne kinazy tyrozynowe receptory receptora, który odgrywa kluczową rolę w proliferacji, migracji i konwersji fibroblastów, hamując w ten sposób zwłóknienie płuc.

We wrześniu 2019 r. nintedanib został zatwierdzony przez amerykańską FDA w celu opóźnienia spadku czynności płuc u dorosłych pacjentów z SSc-ILD, stając się pierwszym i obecnie jedynym zatwierdzonym leczeniem tej rzadkiej choroby płuc. Obecnie nintedanib został zatwierdzony do wskazań SSc-ILD w 15 krajach, w tym w Kanadzie, Japonii i Brazylii.

Zatwierdzenie EMA zostało dokonane po Human Medical Products Committee (CHMP) dał pozytywny stosunek do leczenia nintedanib SSc-ILD w lutym 27. Zalecenie CHMP i zatwierdzenie EMA opierają się na wynikach badania klinicznego III fazy SENSCIS. SENSCIS jest największym randomizowanym, kontrolowanym badaniem pacjentów z SSc-ILD, obejmującym 576 pacjentów w 32 krajach na całym świecie. W badaniu losowo przydzielono pacjentów do przyjmowania nintedanibu (150 mg dwa razy na dobę) lub placebo. Pierwszorzędowym punktem końcowym był roczny wskaźnik spadku wymuszonej zdolności życiowej (FVC) u pacjentów z SSc-ILD. W badaniu zebrano również dane na temat innych objawów choroby. Kluczowymi drugorzędowymi punktami końcowymi były grubość skóry i jakość życia związana ze zdrowiem.

Wyniki wykazały, że po 52 tygodniach leczenia za pomocą pomiaru FVC, w porównaniu z placebo, pacjentów z nintedanib grupy leczenia znacznie zmniejszyła czynność płuc o 44% (FVC skorygowane roczny wskaźnik spadku: -52.4 ml / rok vs -93.3 ml / Rok, różnica bezwzględna: 41.0 ml / rok [95% CI: 2.9-79.0], p = 0.04). Badanie wykazało również, że bezpieczeństwo i tolerancja nintedanibu w leczeniu SSc-ILD jest podobna do leczenia pacjentów z idiopatycznym zwłóknieniem płuc (IPF).

W rzeczywistości SSc-ILD jest trzecim wskaźnikiem nintedanib. Wcześniej lek został zatwierdzony do leczenia IPF w ponad 75 krajach na całym świecie i sprzedawany pod marką Ofev; został również zatwierdzony w wielu krajach Jest sprzedawany pod marką Vargatef w leczeniu niedrobnokomórkowego raka płuca.

Płynna ekspansja wskazania Nintedanib jest bardzo ważna dla firmy Boehringer Ingelheim. W miarę wygasania ochrony patentowej, jej przewlekła obturacyjna choroba płuc (POChP) i astma hit sprzedaży Spiriva (tiotropium) spadły, a firma pilnie potrzebuje produktów do wspierania swojej serii oddechowej, szybki wzrost nintedanib niewątpliwie sprawia, że najlepszym wyborem.

W 2019 r. Firma Boehringer Ingelheim osiągnęła roczne przychody w wysokości 21,28 mld USD, zajmując 16 miejsce na liście przychodów globalnych przedsiębiorstw farmaceutycznych. Wśród nich sprzedaż nintedanib wzrosła o 31,6% do 1,67 mld USD.

Jednocześnie trwa ekspansja etykiet nintedanib w rzadkich chorobach płuc. W dniu 10 października 2019, FDA przyznała nintedanib przełom terapii oznaczenie w leczeniu pacjentów z przewlekłym postępującej zwłóknienia ILD. Czekamy na nintedanib i więcej leków, aby zaspokoić tę bardzo niezaspokojoną potrzebę. (Bioon.com)