Potężny takeda EGFR Małocząsteczkowy inhibitor kinazy tyrozynowej Mobocertinib został wyróżniony przez amerykańską FDA przełomową kwalifikacją leku!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) niedawno ogłosiło, że amerykański Urząd ds. Żywności i Leków (FDA) przyznał Mobocertinib (TAK-788) przełomową kwalifikację leku (BTD) do leczenia pacjentów z przerzutowym niedrobnokomórkowym rakiem płuc (NSCLC), u których wystąpił postęp podczas lub po otrzymaniu chemioterapii zawierającej platynę i przeprowadzenia mutacji insercyjnej ekson 20 receptora naskórkowego czynnika wzrostu (EGFR). Obecnie nie ma zatwierdzonego planu leczenia tego konkretnego typu NSCLC. Mobocertinib jest małocząsteczkowym inhibitorem kinazy tyrozynowej (TKI) zaprojektowanym do selektywnego ukierunkowania mutacji insercyjnych na EGFR i ludzki EGFR 2 (HER 2) EG 20 .

Przełomowa kwalifikacja leku (BTD) to nowy kanał przeglądu leków stworzony przez FDA w 2012 w celu przyspieszenia rozwoju i przeglądu metod leczenia poważnych lub zagrażających życiu chorób. Istnieją też wstępne dowody kliniczne, że lek jest porównywalne z istniejącymi lekami terapeutycznymi Nowe leki, które mogą znacznie poprawić stan. Uzyskanie leków BTD może uzyskać bardziej szczegółowe wytyczne, w tym wyższych urzędników FDA podczas badań i rozwoju. Jest on uprawniony do ciągłego przeglądu i przeglądu priorytetowego w przeglądzie nowego rynku leków, aby zapewnić pacjentom nowe opcje leczenia w jak najkrótszym czasie.

FDA przyznała mobocertinib BTD na podstawie ogólnego wskaźnika odpowiedzi (ORR) i korzyści z długoterminowego przeżycia pacjentów, którzy odpowiedzieli na leczenie mobocertinibem w badaniu fazy I / II. W badaniu ocenia się skuteczność i bezpieczeństwo mobocertinibu (160 mg, raz dziennie doustnie) w leczeniu pacjentów z miejscowo zaawansowanym lub przerzutowym NSCLC, u których występują mutacje insercyjne w eksonie EGFR 20 i wcześniej otrzymywali chemioterapię ogólnoustrojową . Obecnie nie ma ukierunkowanych terapii, a korzyści oferowane przez obecne schematy leczenia są ograniczone.

Dane z tego badania wskazują na potencjalnie znaczący postęp w zaspokajaniu potrzeb takich pacjentów. Dane wykazały, że mediana przeżycia bez progresji choroby (PFS) leczenia mobocertinibem wyniosła 7. 3 miesięcy, a ogólny wskaźnik odpowiedzi (ORR) wyniósł 43% (n={{ 4}} / 28). W badaniu bezpieczeństwo mobocertinibu było kontrolowane (n= 7 2). Najczęstsze zdarzenia niepożądane związane z leczeniem to biegunka (85%), nudności (43%), wysypka (36%), wymioty (29%) i zmniejszony apetyt ( 25%).

Wzór strukturalny chemiczny mobocertinibu (Źródło: medchemexpress.cn)

Dr Christopher Arendt, kierownik obszaru leczenia onkologicznego w Takeda, powiedział: 0010010 "; Cieszymy się, że FDA uznała potencjał terapeutyczny mobocertinibu u pacjentów z NSCLC niosącymi wstawkę eksonu EGFR 20 mutacja. Ci pacjenci pilnie potrzebują skutecznych opcji leczenia. Jesteśmy zaangażowani w opracowywanie innowacyjnych leków do leczenia chorób opornych na leczenie. Przełomowa kwalifikacja leku Mobocertinib jest ważnym krokiem naprzód w naszych wysiłkach zmierzających do zmiany obecnego standardu opieki dla osób, którym nie przysługuje prawo. 0010010 quot;

Rak płuc jest wiodącą przyczyną śmierci na raka na całym świecie. Niedrobnokomórkowy rak płuc (NSCLC) jest najczęstszym rodzajem raka płuc, stanowiąc około 85% przypadków raka płuc. Mutacje insercyjne w eksonie 20 EGFR stanowią tylko 1-2% pacjentów z NSCLC, a rokowanie jest gorsze niż w przypadku innych mutacji EGFR. Obecnie nie ma leczenia mutacjami w eksonie 20 . Korzyści z tych pacjentów są ograniczone.

Mobocertinib jest silnym drobnocząsteczkowym inhibitorem kinazy tyrozynowej (TKI) zaprojektowanym specjalnie do celowania w mutacje insercyjne EGFR i HER 2 ekson 20 . W 2019 amerykańska FDA przyznała mobocertinib kwalifikację leku sierocego (ODD) do leczenia pacjentów z rakiem płuc z mutacjami HER 2 lub mutacjami EGFR (w tym mutacjami insercyjnymi eksonu 20 ).

Projekt rozwoju mobocertinibu rozpoczął się w populacji NSCLC i oczekuje się, że rozszerzy się na inne niedocenione populacje innych typów nowotworów. Mobocertinib jest lekiem badawczym, którego skuteczność i bezpieczeństwo nie zostały określone. (od 0010010 nbsp;Bioon.com）