Wniosek rynkowy dotyczący leczenia raka podstawnokomórkowego raka podstawnokomórkowego inhibitorem SMO otrzymał priorytetową ocenę CDE

Zgłoszenie sonidegibu w postaci fosforanu w postaci kapsułki (nazwa handlowa: Odomzo) zostało włączone do przeglądu priorytetowego przeprowadzonego przez CDE i zaczęło być publikowane. Stosuje się go u dorosłych pacjentów z miejscowo zaawansowanym rakiem podstawnokomórkowym (BCC), u których doszło do wznowy po operacji lub radioterapii, lub u pacjentów, którzy nie kwalifikują się do zabiegu chirurgicznego lub radioterapii.

fosforan sonidegibu jest doustnym inhibitorem Smoothened (SMO) opracowanym przez firmę Novartis. W 2017 roku Sun Pharma i Novartis podpisały umowę licencyjną i uzyskały prawo do komercjalizacji Odomzo na całym świecie. SMO to białko przezbłonowe, które jest częścią szlaku sygnałowego Hedgehog (Hh), odgrywającego kluczową rolę w utrzymaniu komórek macierzystych, naprawie tkanek i zaawansowanym raku podstawnokomórkowym. Odomzo reguluje szlak sygnałowy Hedgehog, aby zapobiegać rozwojowi raka lub go ograniczać.

Fosforan sonidegibu został po raz pierwszy zatwierdzony przez Amerykańską Agencję ds.Żywności i Leków (FDA) w dniu 24 lipca 2015 r. Do leczenia miejscowo zaawansowanego raka podstawnokomórkowego, który nawrócił po operacji lub radioterapii, lub pacjentów z rakiem podstawnokomórkowym, który nie może być operowany lub radioterapią. Został dopuszczony do obrotu w Unii Europejskiej w dniu 20 sierpnia 2015 r.

Zatwierdzenie Odomzo przez FDA opiera się na wieloośrodkowym, podwójnie ślepym, wielo-kohortowym badaniu klinicznym ((BOLT) u pacjentów z miejscowo zaawansowanym rakiem podstawnokomórkowym (laBCC) (n=194) lub przerzutowym rakiem podstawnokomórkowym (mBCC) (n=36)., NCT01327053). Pacjenci otrzymywali losowo doustnie ODOMZO 800 mg lub 200 mg raz dziennie w stosunku 2: 1. Wyniki badania wykazały, że w 30 miesiącu ORR pacjentów laBCC, którzy otrzymywali losowo 200 mg ODOMZO dziennie, wyniósł 56%. Wskaźnik CR wyniósł 21%. Mediana czasu trwania odpowiedzi wyniosła 26,1 miesiąca.

Rak podstawnokomórkowy (BCC) jest częstym rakiem skóry, stanowiącym 80% wszystkich przypadków innych niż czerniak. Choroba może poważnie oszpecić swój wygląd i zagrażać życiu w zaawansowanych stadiach. Częstość BCC rośnie w tempie około 10% rocznie. Obecne możliwości leczenia zaawansowanego BCC są bardzo ograniczone.