Nowe leki na schizofrenię! Wewnątrzkomórkowa firma terapeutyczna, Caplyta (lumateperon), została zatwierdzona przez amerykański FDA

Intra-Cellular Therapies (ICT) to firma biofarmaceutyczna zajmująca się opracowywaniem innowacyjnych terapii chorób ośrodkowego układu nerwowego (CNS). Niedawno firma ogłosiła, że amerykański Urząd ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdził Caplyta (lumateperon) do leczenia dorosłych pacjentów ze schizofrenią. Firma spodziewa się wprowadzić Caplytę na rynek do końca pierwszego kwartału 2020 roku.

Jeśli chodzi o leki, zalecana dawka leku Caplyta wynosi 42 mg raz na dobę, przyjmowana z posiłkiem i nie wymagająca zwiększania dawki. Należy zauważyć, że etykieta leku Caplyta zawiera czarne ostrzeżenie, wskazujące, że pacjenci z psychozą związaną z demencją są narażeni na zwiększone ryzyko śmierci podczas leczenia lekami przeciwpsychotycznymi. Produkt Caplyta nie jest zatwierdzony do leczenia pacjentów psychiatrycznych związanych z demencją.

Skuteczność produktu Caplyta 42 mg wykazano w dwóch badaniach kontrolowanych placebo ze statystycznie istotnymi różnicami w ogólnej punktacji pierwszorzędowego punktu końcowego, skali objawów pozytywnych i negatywnych (PANSS). Najczęstsze działania niepożądane zalecanej dawki produktu Caplyta w porównaniu z placebo (≥5% i dwa razy częściej niż placebo) obejmowało senność / uspokojenie (24% vs 10%) i suchość w ustach (6% vs 2%).

W zbiorczych danych z badań krótkoterminowych przyrost masy ciała, stężenie glukozy na czczo, trójglicerydy i cholesterol całkowity w grupach Caplyta i placebo były podobne do średnich zmian poziomów wyjściowych. Częstość występowania objawów pozapylicznych wynosiła 6,7% w grupie Caplyta i 6,3% w grupie placebo.

Dr Sharon Mates, prezes i dyrektor naczelny ICT, powiedział: „Jesteśmy przekonani, że Caplyta zapewni dostawcom opieki zdrowotnej nową, bezpieczną i skuteczną opcję leczenia, która pomoże milionom dorosłych cierpiącym na schizofrenię. Zatwierdzenie to zwieńczenie wielu lat badań naukowych. są szczególnie wdzięczni pacjentom, ich opiekunom i pracownikom służby zdrowia, którzy przyczynili się do rozwoju Caplyty ”.

Schizofrenia jest rodzajem poważnej choroby psychicznej, która dotyka około 2,4 miliona dorosłych Amerykanów. Schizofrenia jest cechą różnych objawów klinicznych ostrych objawów psychiatrycznych, w tym halucynacji i urojeń, często wymagających hospitalizacji w celu leczenia tej choroby przewlekłej i trwającej całe życie, często towarzyszy im depresja i funkcja społeczna oraz zdolności poznawcze, które stopniowo pogarszają się u pacjentów ze schizofrenią, często z powodu działań niepożądanych, takich jak przyrost masy ciała i zaburzenia ruchowe oraz przerwanie leczenia.

Aktywnym składnikiem farmaceutycznym Caplyta jest lumateperon, pierwszy w swojej klasie lek drobnocząsteczkowy, który może selektywnie i jednocześnie regulować serotoninę, dopaminę i glutaminian, trzy szlaki neuroprzekaźników zaangażowane w poważne choroby. W przeciwieństwie do istniejących leków na schizofrenię, lumateperon jest modulatorem białka fosforanowego receptora dopaminy (DPPM), który ACTS jest presynaptycznym częściowym agonistą i postsynaptycznym antagonistą receptora D2.

Mechanizm ten, wraz z potencjalnymi interakcjami z receptorami 5-ht2a, transporterami serotoniny i receptorami D1, a także pośrednią regulacją glutaminianu, może przyczynić się do skuteczności lumateperonu w szeregu objawów psychiatrycznych, z poprawą funkcji psychospołecznych i dobrą tolerancją. Związek może potencjalnie przynosić korzyści pacjentom z wieloma zaburzeniami neuropsychiatrycznymi i chorobami neurodegeneracyjnymi.

wzór strukturalny lumateperonu

W Stanach Zjednoczonych FDA przyznała w listopadzie 2017 r. Status lumateperonu w trybie przyspieszonym w leczeniu schizofrenii. Oprócz schizofrenii, ICT rozwija także lumateperon do leczenia innych zaburzeń psychicznych, w tym zaburzeń zachowania u pacjentów z demencją, choroby Alzheimera, depresji, i inne zaburzenia neuropsychiatryczne i neurologiczne.

W lipcu lumateperon był najlepszym wynikiem dwóch badań klinicznych fazy III (badanie 401, badanie 404), w których stosowano terapię jednym lekiem w chorobie afektywnej dwubiegunowej typu I lub depresji związanej z chorobą afektywną dwubiegunową typu II. Dane wykazały, że lumateperon w dawce 42 mg osiągnął główny punkt końcowy poprawy depresji (p <0,001) i="" kluczowy="" drugorzędowy="" punkt="" końcowy="" poprawy="" nasilenia="" depresji="" (p=""><0,001) w="" badaniu="" 404="" w="" porównaniu="" z="" grupą=""> Jednak w badaniu 401 obie dawki lumateperonu (42 mg i 28 mg) nie osiągnęły pierwotnego punktu końcowego z powodu wysokiej odpowiedzi klinicznej w grupie placebo. Lumateperon wykazał dobre bezpieczeństwo i tolerancję w 2 badaniach.