Menarini Elzonris zatwierdzone w UE: Leczenie blastic plasmacytoid guza komórek dendritycznych (BPDCN)!

Menarini Group jest prywatną włoską firmą farmaceutyczną i diagnostyczną. Niedawno firma ogłosiła, że Komisja Europejska (WE) zatwierdziła Elzonris (tagraxofusp) jako dodatkową terapię do leczenia pierwszego rzutu dorosłych pacjentów z blastic plasmacytoid guza komórek dendrytycznych (BPDCN). BPDCN jest nowotworem hematologicznym o bardzo złym rokowaniu. Zatwierdzenie opiera się na największym prospektywnym badaniu klinicznym, jakie kiedykolwiek przeprowadzono u pacjentów z BPDCN, którzy wcześniej nie byli leczeni (naiwni) i którzy wcześniej byli leczeni (leczeni).

Warto wspomnieć, że Elzonris jest pierwszym i jedynym lekiem do leczenia BPDCN zatwierdzonym w Europie i pierwszą terapią celową CD123 zatwierdzoną w Europie. Wcześniej, Elzonris otrzymał sierocy lek w Europie, a zatwierdzenie leku zajmie się bardzo niezaspokojonych potrzeb medycznych w tej dziedzinie. BPDCN jest rzadkim i agresywnym nowotworem złośliwym, a wcześniej w UE nie ma zatwierdzonego leczenia.

Dyrektor generalny Menarini Group Elcin Barker Ergun powiedział: "To zatwierdzenie jest ważnym kamieniem milowym dla pacjentów z BPDCN w Europie. Pacjenci ci będą mieli pierwszą możliwość skorzystania z leczenia produktem Elzonris. Zatwierdzenie tego leku będzie Sprawia, że istotną zmianę w leczeniu BPDCN, ponieważ zapewnia klinicystów z ukierunkowanej terapii, aby pomóc pacjentom. Ciężko pracujemy nad uruchomieniem Elzonris w Europie w jak najkrótszym czasie."

Elzonris jest ukierunkowaną terapią dla CD123, która została po raz pierwszy skomercjalizowana przez Stemline Therapeutics w Stanach Zjednoczonych. Firma jest obecnie częścią Menarini Group. Zgodnie z warunkami nabycia akcjonariusze Stemline otrzymali prawo niezbywalne lub wartościowe (CVR). Po zatwierdzeniu przez Komisję Europejską, po zakończeniu pierwszej sprzedaży Elzonris w dowolnym kraju UE-5, każdy akcjonariusz otrzyma 1,00 USD w gotówce na akcję.

Elzonris został zatwierdzony przez AMERYKAŃSKĄ FDA w grudniu 2018 r. w leczeniu dzieci i dorosłych BPDCN i osób dorosłych w wieku 2 lat i starszych, w tym pacjentów z BPDNC, którzy nie otrzymali leczenia (naiwni) i którzy byli leczeni (leczeni). Warto wspomnieć, że zatwierdzenie to sprawia, że Elzonris jest pierwszym lekiem zatwierdzonym do leczenia BPDCN i pierwszym zatwierdzonym lekiem przeznaczonym dla CD123.

BPDCN jest agresywnym i rzadkim hematologicznym nowotworem złośliwym o złym rokowaniu. Jest to dziedzina leczenia z niezaspokojonymi potrzebami medycznymi. Charakterystyka BPDCN może być podobna do niektórych chorób, lub może być błędnie zdiagnozowana jako niektóre choroby, w tym ostra białaczka szpikowa (AML), chłoniak nieziarniczy (NHL), ostra białaczka limfocytowa (ALL), i zespół mielodysplastyczny Choroba, przewlekła białaczka szpikowa (CML) i inne nowotwory złośliwe z objawami skóry. BPDCN zwykle znajduje się w szpiku kostnym i /lub skórze, i może również obejmować węzły chłonne i narządy wewnętrzne. Rozpoznanie BPDCN opiera się na triadach immunodiagnostycznych CD123, CD4 i CD56. CD123 (IL-3R) jest kluczowym markerem identyfikacji BPDCN i szybko pojawiającym się celem w różnych badaniach nad leczeniem raka.

Elzonris jest przeznaczoną na CD123 cytotoksyną, specjalnie zaprojektowaną dla celu CD123. Lek jest rekombinowaną fuzją ludzkiego IL-3 i ściętej toksyny błonicy (DT). Domena IL-3 może konwertować cytotoksyczne fragmenty DT. Przewodnik do komórek nowotworowych wyrażających CD123. Po internalizacji przez komórki nowotworowe, Elzonris może nieodwracalnie hamować syntezę białek i wywoływać apoptozę komórek docelowych.

Obecnie lek Elzonris jest również oceniany w innych badaniach klinicznych w leczeniu innych wskazań cd123-dodatnich, w tym: przewlekłej białaczki mielomonocytowej (CMML), zwłóknienia szpiku (MF) i innych planowanych wskazań.