FDA zatwierdza pierwszy nowy lek z mięsakiem Kaposiego od prawie 20 lat

W dniu {maja 15 czasu lokalnego Bristol Myers Squibb (BMS) ogłosił, że amerykańska FDA przyspieszyła zatwierdzenie Pomalyst (pomalidomid, pomalidomid) do leczenia pacjentów związanych z HIV i antyretrowirusową (HAART) pacjentów z mięsakiem Kaposiego' jak również pacjentami z mięsakiem Kaposiego' To przyspieszone zatwierdzenie opiera się na ogólnym wskaźniku odpowiedzi zaobserwowanym w fazie 1 / 2 otwartego badania klinicznego jednoramiennego (12-C-0047). Pomalyst otrzymał przełomową terapię i certyfikację leków sierocych. Ta terapia doustna jest pierwszą nową opcją leczenia pacjentów z mięsakiem Kaposiego' od ponad 20 lat.

Mięsak Kaposiego jest rzadkim rakiem wywołanym przez zakażenie wirusem opryszczki związane z mięsakiem Kaposiego' jest również znany jako ludzki wirus opryszczki 8. Pacjenci będą mieli wiele zmian na skórze i powierzchni błony śluzowej jamy ustnej, a czasami zmiany pojawią się również na powierzchni błony śluzowej płuc i przewodu pokarmowego. Mięsak Kaposiego' częściej występuje u osób zakażonych wirusem HIV. Jeśli pacjenci zakażeni HIV stają się oporni na chemioterapię ogólnoustrojową lub nie tolerują chemioterapii układowej, nie ma innej zatwierdzonej opcji leczenia, dlatego pacjenci ci pilnie potrzebują innowacyjnego leczenia tej choroby.

Pomalyst jest analogiem talidomidu, który został zatwierdzony przez FDA i jest stosowany w połączeniu z deksametazonem w leczeniu pacjentów ze szpiczakiem mnogim.

Zatwierdzenie Pomalyst opiera się na wynikach otwartego, jednoramiennego badania 1 / 2 fazy 1 / 2 , w którym oceniono bezpieczeństwo, farmakokinetykę i skuteczność Pomalystu w przypadku zakażenia HIV i zakażenia HIV objawowy mięsak Kaposiego Cierpiący na zaawansowaną chorobę. Łącznie {{{6}} pacjentów (18 zakażonych HIV i 1 0 zakażonych HIV) otrzymało Pomalyst w dawce 5 mg dziennie. Dla wszystkich pacjentów wskaźnik odpowiedzi obiektywnej (ORR) wyniósł 71% (95% CI: 51, 87), z czego 1 {{15 }}% ​​(4 / {{{{{1 8}}}})) pacjentów uzyskało całkowitą remisję i 57% ({{1 8}} / {{ {{1 8}}}}) pacjentów osiągnęło częściową remisję. Mediana czasu trwania remisji dla wszystkich pacjentów wyniosła 1 2. 1 miesięcy (95% CI: 7. 6, 1 {{ 24}}. 8). Ponadto 50% pacjentów, którzy osiągnęli remisję, trwało dłużej niż 1 2 miesięcy.

Dr Diane McDowell, wiceprezes Global Medical Affairs, BMS Hematology, powiedziała: GG, pacjenci z mięsakiem Kaposiego' mieli niewiele opcji leczenia w ciągu ostatnich dwóch dekad. Cieszymy się, że przeprowadziliśmy dodatkowe badania nad Pomalystem w tej rzadkiej chorobie, co pozwoliło nam zapewnić pacjentom bardzo potrzebne opcje leczenia doustnego. GG;

Dr Robert Yarchoan, kierownik działu chorób nowotworowych HIV i AIDS w National Cancer Institute (NCI) Cancer Research Center, powiedział: GG, niezależnie od statusu zakażenia HIV, Pomalyst wykazał pozytywne wyniki u pacjentów z Kaposi&# {{ 0}}; s mięsak. Ponadto zapewnia doustną terapię z innym mechanizmem działania niż cytotoksyczne leki chemioterapeutyczne powszechnie stosowane w leczeniu mięsaka Kaposiego' GG;