Zatwierdzony przez FDA Vimpat (lakozamid) do leczenia pierwotnych napadów toniczno-klonicznych (PGTCS)!

UCB niedawno ogłosiło, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła lek przeciwpadaczkowy Vimpat (lakozamid) CV jako terapię uzupełniającą w leczeniu pierwotnych ogólnych klonów tonicznych w wieku ≥4 lat u pacjentów z padaczką (PGTCS); ponadto FDA zatwierdziła również preparat Vimpat do wstrzyknięć dożylnych w leczeniu dzieci w wieku ≥4 lat.

W rozszerzonej grupie dzieci tabletki Vimpat i płyn doustny zostały zatwierdzone jako monoterapia i terapia uzupełniająca w przypadku padaczki częściowej u dzieci i dorosłych w wieku ≥4 lat. W Stanach Zjednoczonych roztwór dożylny Vimpat był wcześniej zatwierdzony tylko do leczenia padaczki o częściowym początku u dorosłych (≥17 lat) pacjentów.

Teraz wszystkie trzy preparaty Vimpat (w tym tabletki, płyny doustne i zastrzyki dożylne) mogą być stosowane w leczeniu padaczki częściowej i mogą być stosowane w leczeniu uzupełniającym PGTCS u pacjentów ≥ 4 lat. Te zezwolenia dodatkowo pomagają osobom z padaczką, które miały w przeszłości skuteczne opcje leczenia, jednocześnie wzmacniając wiodącą rolę UCB&# 39 w zmienianiu opieki nad padaczką.

W Europie Vimpat nie został zatwierdzony do leczenia pacjentów z PGTCS. Jednak w październiku tego roku Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA) wydał pozytywny przegląd sugerujący, że Vimpat powinien zostać zatwierdzony jako terapia uzupełniająca w leczeniu dzieci, młodzieży i dorosłych w wieku ≥ 4 lata. , Leczenie idiopatycznej padaczki uogólnionej (IGE). Obecnie leczenie PGTCS przez Vimpat&# 39 jest również przedmiotem przeglądu regulacyjnego w Japonii i Australii.

PGTCS to rodzaj padaczki, który występuje w całym mózgu. Od początku wpływa na obie strony mózgu, powodując sztywność i drganie mięśni przez kilka minut. Pacjenci z PGTCS mają zwiększone ryzyko urazów, a ci, którzy doświadczyli ≥3 napadów w ciągu roku, mają 15-krotny wzrost ryzyka nagłej śmierci z powodu epilepsji.

Zatwierdzenie PGTCS jest częściowo oparte na danych z badania klinicznego III fazy niedawno opublikowanego w Journal of Neurology, Neurosurgery&i; Psychiatria. Badanie przeprowadzono z udziałem 242 pacjentów pediatrycznych i dorosłych z padaczką w wieku ≥ 4 lat, u których PGTCS nie wykazywało wystarczającej kontroli przy aktualnie stosowanych lekach przeciwpadaczkowych. Pierwszorzędowym punktem końcowym badania jest czas drugiego PGTCS podczas 24-tygodniowego okresu oceny, czyli ryzyko drugiego PGTCS.

Wyniki pokazały, że badanie osiągnęło pierwszorzędowy punkt końcowy: w porównaniu z grupą placebo, ryzyko drugiego PGTCS w grupie leczonej produktem Vimpat było znacznie zmniejszone o 45% (p=0,001), a odsetek pacjentów bez PGTCS w trakcie leczenia wyniósł istotnie wyższe (31,3% vs 17,2%, p=0,011). W tym badaniu nie pojawiły się żadne nowe problemy dotyczące bezpieczeństwa. Vimpat jest dobrze tolerowany przez pacjentów z idiopatyczną padaczką uogólnioną (IGE) i PGTCS. Wśród pacjentów leczonych produktem Vimpat najczęstszymi działaniami niepożądanymi (≥10%) były zawroty głowy (23%), senność (17%), ból głowy (14%) i nudności (10%) w porównaniu z 7 w grupie placebo. %, 14%, 10% i 6%.

Padaczka to jedna z najczęstszych przewlekłych chorób neurologicznych na świecie. W Stanach Zjednoczonych jest około 3,4 miliona pacjentów, 1 milion w Japonii, 6 milionów w Europie i 10 milionów w Chinach. Na całym świecie jest około 65 milionów pacjentów, z częstością około 1%. Choroba może występować w różnym wieku, od niemowląt po osoby starsze, a częstość jej występowania nie zmienia się znacznie w zależności od kraju, położenia geograficznego, płci czy rasy. Padaczka to choroba, w przypadku której potrzeby medyczne nie zostały jeszcze zaspokojone. Większość pacjentów wymaga długotrwałego leczenia farmakologicznego. Według doniesień ponad 30% pacjentów nadal nie jest w stanie odpowiednio kontrolować napadów pomimo stosowania istniejących leków przeciwpadaczkowych.

Napady związane z padaczką są podzielone na trzy kategorie w zależności od ich objawów klinicznych: napady częściowe (czasami rozwijające się w napady wtórnie uogólnione), napady uogólnione i napady niesklasyfikowane. Napad toniczno-kloniczny to napad uogólniony, w którym pacjent nagle traci przytomność, objawiając się sztywnością ciała i ciężkimi napadami. Według doniesień napady toniczno-kloniczne stanowią około 60% napadów uogólnionych.

Vimpat jest nowym typem antagonisty wiązania glicyny receptora N-metylo-D-asparaginianu (NMDA). Należy do nowej klasy funkcjonalizowanych aminokwasów i jest lekiem przeciwdrgawkowym o nowym podwójnym mechanizmie działania. W porównaniu z innymi lekami przeciwpadaczkowymi, Vimpat ma działanie regulujące kanały jonowe sodu, które pełnią bardzo ważne funkcje w regulowaniu czynności układu nerwowego i promowaniu przewodzenia między komórkami nerwowymi. Vimpat wybiórczo działa na powolną inaktywację kanałów sodowych i wydłuża czas inaktywacji kanałów sodowych, co może skuteczniej zmniejszać napływ sodu, zmniejszać pobudliwość neuronów i osiągnąć cel leczenia padaczki.

W Chinach Vimpat (lakozamid) został zatwierdzony na początku grudnia 2018 r. Jako terapia uzupełniająca w leczeniu padaczki o częściowym początku (z napadami wtórnie uogólnionymi lub bez) u młodzieży i dorosłych z padaczką w wieku 16 lat i starszą. Szacuje się, że w Chinach jest prawie 10 milionów pacjentów z padaczką i około 400 000 nowo zdiagnozowanych pacjentów każdego roku. Zatwierdzenie preparatu Vimpat jest ważnym krokiem milowym dla większości pacjentów z padaczką w Chinach i zapewni nowe, ekscytujące możliwości leczenia pacjentów z padaczką. Wyniki ogólnokrajowego badania pokazują, że słabo kontrolowane napady doprowadziły do ​​stopy bezrobocia na poziomie prawie 70% wśród chińskich pacjentów z padaczką. To pokazuje, że istnieje wyraźne zapotrzebowanie na leki, które mogą lepiej kontrolować i leczyć chorobę u pacjentów z padaczką. Jako pierwszy nowy lek przeciwpadaczkowy trzeciej generacji zatwierdzony na rynku chińskim od ponad dziesięciu lat, Vimpat (lakozamid) oferuje zupełnie nowe możliwości leczenia pacjentom z napadami padaczkowymi dzięki nowym i unikalnym punktom działania. Przynosi znaczne korzyści pacjentom, którzy nadal nie mogą osiągnąć dobrej kontroli napadów.

Obecnie w postaci dawek produktu Vimpat&# 39 na rynku międzynarodowym znajdują się tabletki o różnych specyfikacjach, syropy doustne, syropy suche i preparaty dożylne. U pacjentów, którzy tymczasowo nie mogą przyjmować leku doustnie, preparat dożylny Vimpat jest opcjonalną postacią dawkowania, która ma pomóc pacjentom z padaczką kontynuować leczenie.