Kolejna terapia RNAi Alnylam uzyskuje kwalifikację FDA Fast Track

Alnylam niedawno ogłosił, że amerykańska agencja FDA przyznała szybkiej kwalifikacji vutrisiranu (FTD), terapię badawczą RNAi do leczenia polineuropatii spowodowanej dziedziczną amyloidozą białka transtyretyny (hATTR) u dorosłych.

FTD ma na celu przyspieszenie opracowywania i szybkiego przeglądu leków na poważne choroby w celu zaspokojenia poważnych niezaspokojonych potrzeb medycznych w kluczowych obszarach. Uzyskanie FTD na leki badawcze oznacza, że ​​firmy farmaceutyczne mogą częściej wchodzić w interakcje z FDA podczas wzmacniacza R 0010010 ; Faza D. Po złożeniu wniosku marketingowego kwalifikują się do przyspieszonego zatwierdzenia i przeglądu priorytetowego, jeśli spełniają odpowiednie normy. Ponadto kwalifikują się do ciągłego przeglądu.

Oprócz przyznania FTD, vutrisiran otrzymał także status leku sierocego (ODD) w leczeniu amyloidozy ATTR w Stanach Zjednoczonych i Unii Europejskiej. Obecnie Alnylam prowadzi dwa badania kliniczne III fazy (HELIOS-A, HELIOS-B) w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności vutrisiranu. Razem badania te stanowią kompleksowy projekt rozwoju klinicznego, którego celem jest wykazanie, że vutrisiran ma szeroki wpływ na objawy wieloukładowe choroby i pełne spektrum pacjentów z amyloidozą ATTR.

W badaniu HELIOS-A pacjenci 164 zostali losowo przydzieleni do otrzymywania vutrisiranu lub Onpattro, w celu udowodnienia, czy vutrisiran przewyższa Onpattro w leczeniu uszkodzenia nerwów. W badaniu HELIOS-B 600 pacjentów z amyloidozą hATTR z kardiomiopatią losowo przydzielono do grupy otrzymującej vutrisiran lub placebo w celu oceny wpływu vutrisiranu na śmiertelność z jakiejkolwiek przyczyny i częstość hospitalizacji związaną z chorobą sercowo-naczyniową. Dane z tych dwóch badań powinny zostać uzyskane na początku 2021.

Vutrisiran jest opartym na badaniach, podskórnym wstrzyknięciem terapii RNAi w leczeniu amyloidozy ATTR, w tym dziedzicznej i amyloidozy typu dzikiego. Lek ma na celu celowanie i wyciszanie swoistego informacyjnego RNA i blokowanie go przed wytworzeniem białek transtyretyny typu dzikiego i zmutowanego (TTR). Vutrisiran jest wstrzykiwany podskórnie co kwartał, co pomoże zmniejszyć odkładanie się amyloidu TTR w tkankach, przyspieszyć ich usuwanie i przywrócić funkcję tych tkanek. Vutrisiran zastosował Alnylam 0010010 # 39; platformę dostarczania nowej generacji - Enhanced Stability Chemistry (ESC) -GalNAc rozwój platformy dostarczania koniugatów. Jeśli zostanie zatwierdzony, jeszcze bardziej wzmocni wiodącą pozycję Alnylam 0010010 # 39 na rynku leczenia amyloidozy hATTR.

Alnylam jest liderem w rozwoju terapii RNAi. Jego pierwszy produkt, Onpattro (patisiran), został zatwierdzony przez FDA w sierpniu 2018, stając się pierwszym lekiem RNAi, który został dopuszczony do obrotu w 20 lat od odkrycia zjawiska RNAi. W listopadzie 2019 firma 0010010 # 39; inny lek, Givlaari (givosiran), został zatwierdzony przez FDA do stosowania u dorosłych pacjentów z ostrą porfirią wątrobową (AHP) i stał się drugi lek RNAi na świecie.

Obecnie Alnylam ma dwie inne terapie RNAi poddawane przeglądowi przez agencje regulacyjne i oczekuje się, że obie zostaną zatwierdzone do wpisania w tym roku. Jednym z nich jest lumasiran, stosowany w leczeniu pierwotnej hiperoksalurii typu 1 (PH 1); drugim jest inclisiran, stosowany w leczeniu hipercholesterolemii. Ponadto w firmie 00 1 00 1 0 # 39 trwają 6 terapie RNAi, które są na późnym etapie rozwoju klinicznego.

Wcześniej TMC i Alnylam podpisały umowę licencyjną i umowę o współpracy w celu uzyskania globalnych praw do rozwoju i komercjalizacji inclisiran. W listopadzie 2019 Novartis nabył TMC za 9. 7 miliardów USD i obejmował inclisiran. Na podstawie umowy Alnylam jest uprawniony do otrzymywania inlisiran warstwowych opłat licencyjnych w wysokości do 20% globalnej sprzedaży od Novartis.

Obecnie na rynku dostępne są dwa leki obniżające poziom cholesterolu skierowane na PCSK 9 , ale należy je podawać co 2 tygodni lub co miesiąc. Inclisiran podaje się raz na 6 miesięcy i tylko dwa razy w roku, co jest bardzo korzystne pod względem wygody leczenia. EvaluatePharma, agencja badań rynku farmaceutycznego, przewiduje, że roczny szczyt sprzedaży inclisiranu osiągnie 2. 6 miliardów dolarów po tym wykazie. Zanim patent Inclisiran 0010010 # 39 wygaśnie w 2 035, Alnylam był w stanie uzyskać tantiemy od Novartis o łącznej wartości ponad 2. 2 miliarda.

Warto wspomnieć, że zaledwie dwa dni temu Blackstone Group i Alnylam zawarły strategiczne partnerstwo. W ramach tej współpracy Blackstone zapewni fundusze w wysokości 2 miliardów dolarów, aby pomóc Alnylam w rozwoju innowacji technologicznych i przyspieszyć proces komercjalizacji. Alnylam stwierdził, że współpraca pomoże Alnylam 0010010 uzyskać stabilność finansową bez refinansowania. 0010010 quot;