Vutrisiran w leczeniu amyloidozy hATTR z polineuropatią: znaczna poprawa uszkodzenia nerwów---1/2

Alnylam to wiodąca w branży firma zajmująca się terapią RNAi. Niedawno firma ogłosiła dodatkowe pozytywne wyniki analizy podgrup i eksploracyjnego punktu końcowego badania fazy 3 HELIOS-A wutrisiranu podczas 3. Europejskiej Konferencji Amyloidozy ATTR. Vutrisiran jest opracowywaną terapią RNAi, która jest opracowywana w celu leczenia amyloidozy transtyretynowej (ATTR).

HELIOS to badanie pacjentów z dziedziczną amyloidozą ATTR z polineuropatią (hATTR-PN). Dane opublikowane na spotkaniu dodatkowo wspierają i opierają się na wynikach pierwszorzędowych i drugorzędowych punktów końcowych wcześniej zgłoszonego badania HELIOS-A: zaobserwowano poprawę w ważnych obszarach zdrowia i funkcjonowania pacjenta, w tym uszkodzenia neuropatii i jakości życia (QoL ), codzienne czynności i zdolność do uczestnictwa w życiu społecznym, stan odżywienia i ciśnienie serca.

W szczególności analiza podgrup i eksploracyjne punkty końcowe wykazały, że po 9 miesiącach, w porównaniu z placebo, wutrisiran poprawił ważne obszary zdrowia i funkcjonowania pacjenta. Inne analizy wykazały, że niezależnie od tego, czy pacjent stosował wcześniej stabilizatory TTR, leczenie wutrisiranem miało podobną poprawę progresji neuropatii i jakości życia w porównaniu z placebo.

Obecnie nowy lek (NDA) wutrisiranu w leczeniu dziedzicznej polineuropatii amyloidozy transtyretynowej u dorosłych (hATTR-PN) w postaci wstrzyknięć podskórnych co 3 miesiące jest poddawany priorytetowej ocenie przez FDA w USA, a"Lek na receptę Ustawa o opłatach od użytkowników" (PDUFA) Docelowa data to 14 kwietnia 2022 r. Ponadto, w oparciu o rozmowy z Europejską Agencją Leków (EMA), Alnylam planuje z wyprzedzeniem złożyć wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu (MAA) wutrisiranu w oparciu o wyniki 9 miesięcy badania HELIOS-A.

Vutrisiran otrzymał oznaczenie leku sierocego (ODD) do leczenia amyloidozy ATTR w Stanach Zjednoczonych i Unii Europejskiej, a oznaczenie Fast Track (FTD) na leczenie hATTR-PN w Stanach Zjednoczonych. Jeśli zostanie zatwierdzony, jako nowe wstrzyknięcie podskórne co 3 miesiące, wutrisiran może odwrócić objawy polineuropatii choroby.

Dr Pushkal Garg, dyrektor medyczny Alnylam, powiedział:&cytując: Amyloidoza hATTR to wieloukładowa, szybko postępująca choroba, która ma znaczący wpływ na codzienne życie pacjentów i z czasem będzie się pogarszać bez odpowiedniego leczenia. Te dodatkowe dane z badania HELIOS-A pokazują, że wutrisiran ma potencjał w leczeniu pacjentów z szerokim zakresem amyloidozy hATTR z polineuropatią (hATTR-PN) i osiągnął zachęcające wyniki w szeregu ważnych wskaźników zdrowotnych i funkcjonalnych. , niezależnie od wcześniejszego stosowania stabilizatorów TTR, uszkodzenia neuropatyczne i jakość życia pacjenta uległy poprawie.&cyt;

siRNA: Wyciszanie specyficznych genów, zmniejszenie zakresu ekspresji o 99%

Badanie HELIOS-A obejmowało 164 pacjentów z dziedziczną amyloidozą ATTR z polineuropatią (hATTR-PN). Po 9 miesiącach wutrisiran osiągnął pierwszorzędowy i wszystkie drugorzędowe punkty końcowe: w porównaniu z placebo, leczenie wutrisiranem spowodowało statystycznie istotną poprawę w zakresie uszkodzenia neuropatycznego, jakości życia i szybkości chodu. Analiza podgrup i dane dotyczące skuteczności eksploracyjnej badania HELIOS-A dostarczają więcej wglądu w potencjalne korzyści wutrisiranu w ważnych aspektach zdrowia i dobrego samopoczucia pacjenta, jak następuje:

—— W 9. miesiącu, we wszystkich wstępnie określonych podgrupach pacjentów (w tym wieku, płci, rasy, obszaru geograficznego, wyjściowego upośledzenia neuropatycznego, genotypu, wcześniejszego stosowania stabilizatorów TTR, wyjściowego stadium rodzinnej polineuropatii amyloidowej [FAP]) i przed- W określonej podgrupie sercowej, w porównaniu z placebo, leczenie wutrisiranem skutkowało poprawą wyniku uszkodzenia neuropatii (mNIS+7) i jakości życia w skali neuropatii cukrzycowej w Norfolk (Norfolk QOL-DN) Wykazano stałą poprawę.