US FDA zatwierdziła Alkindi Sprinkle w leczeniu pacjentów pediatrycznych z niewydolnością nadnerczy!

Eton Pharmaceuticals to profesjonalna firma farmaceutyczna zajmująca się rozwojem i komercjalizacją innowacyjnych terapii rzadkich chorób pediatrycznych. Niedawno firma ogłosiła, że U.S. Food and Drug Administration (FDA) zatwierdziła Alkindi Sprinkle (hydrokortyzon) granulki doustne jako alternatywna terapia w leczeniu niewydolności adrenocortycznej (AI) dzieci w wieku poniżej 17.

Alkindi Sprinkle jest natychmiastowym uwalnianiem doustnego granulatu hydrokortyzonu o okresie przydatności do spożycia 3 lat w temperaturze pokojowej i nie wymaga chłodzenia. Lek ma być dostępny w czwartym kwartale 2020 roku.

Warto wspomnieć, że Alkindi Sprinkle jest pierwszym i jedynym granulką hydrokortyzonu zatwierdzoną przez FDA do leczenia dzieci z AI.

Zatwierdzenie granulek doustnych Alkindi Sprinkle jest poparte 6 badaniami klinicznymi, w tym pierwszym i jedynym interwencyjnym badaniem III fazy oceniającym doustne hydrokortyzon w leczeniu AI u dzieci poniżej 8 roku życia.

Przed Alkindi Sprinkle został zatwierdzony, doustne hydrokortyzon, preparat tabletki tylko 5 mg i wyższe, został zatwierdzony przez FDA. Wielu pacjentów pediatrycznych wymaga niskich dawek i elastyczności dla precyzyjnego miareczkowania. Dlatego opiekunowie muszą wyciąć lub podzielić wysokiej jakości tabletki hydrokortyzonu, aby osiągnąć małą dawkę wymaganą przez małe dzieci, co może prowadzić do niedokładnych dawek.

Alkindi Sprinkle jest produkowany przy użyciu komercyjnie sprawdzonej technologii i ma 4 mocne strony: 0.5mg, 1mg, 2mg, 5mg, który pozwoli lekarzom wykonać zindywidualizowane podawanie zgodnie z potrzebami każdego pacjenta, zgodnie z instrukcjami dawkowania i podawania.

Sean Brynjelsen, dyrektor generalny Eton Pharmaceuticals, powiedział: "Zatwierdzenie PRZEZ FDA Alkindi Sprinkle jest przełomem dla dzieci z niewydolnością nadnerczy i opiekunów. Jesteśmy bardzo zadowoleni, aby zapewnić zatwierdzony przez FDA produkt, który może zapewnić pacjentom pediatrycznym Niskie dawki i dozowania leczenia hydrokortyzonu. Z niecierpliwością czekamy na dostarczenie tego produktu pacjentom w nadchodzących miesiącach."

Niewydolność nadnerczy (AI) u dzieci jest rzadką chorobą charakteryzującą się niezdolnością do syntezy i uwalniania hydrokortyzonu (kortyzolu), a czasami nawet aldosteronu. Może to prowadzić do nadmiernych hormonów męskich (nieprawidłowy rozwój seksualny kobiet, wczesne dojrzewanie, zakończenie wzrostu, i niski wzrost). Najczęstszą formą AI u dzieci jest wrodzony rozrost nadnerczy (CAH), który jest spowodowany wadami genetycznymi. Pacjenci z pierwotnym lub centralnym (drugiego i trzeciego stopnia) AI mają niewystarczający poziom kortyzolu. Zmniejszenie kortyzolu w organizmie może prowadzić do śmiertelnych konsekwencji, takich jak kryzys nadnerczy. Aby przetrwać, pacjenci ze SI muszą być uzupełnieni kortyzolem codziennie. Eton szacuje, że ai pediatryczne dotyka 5,000-11,000 dzieci w Stanach Zjednoczonych.