Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdza Takeda Exkivity: pierwsze doustne leczenie raka płuc z mutacją insercyjną w eksonie 20 EGFR!--1/2

Firma Takeda Pharmaceuticals (Takeda) ogłosiła niedawno, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła swój innowacyjny lek na raka płuc Exkivity (mobocertynib, TAK-788) do leczenia progresji choroby podczas lub po wcześniejszej chemioterapii zawierającej platynę, zatwierdzonej przez FDA Potwierdzono, że metodą wykrywania jest dorosły pacjent z miejscowo zaawansowanym lub przerzutowym niedrobnokomórkowym rakiem płuca (mNSCLC) z naskórkowym rakiem mutacja insercyjna receptora czynnika wzrostu (EGFR) w eksonie 20 (EGFRex20ins). Zatwierdzenie opiera się na całkowitym wskaźniku odpowiedzi (ORR) i czasie trwania odpowiedzi (DOR). Późniejsze pełne zatwierdzenie tego wskazania będzie zależało od weryfikacji i opisu korzyści klinicznych w potwierdzających badaniach klinicznych.

FDA zatwierdziła również test Oncomine Dx Target firmy Thermo Fisher Scientific&nr 39 jako diagnostykę towarzyszącą NGS do identyfikacji pacjentów z NSCLC z mutacjami insercyjnymi eksonu 20 EGFR (EGFRex20ins). Badanie NGS jest bardzo ważne dla tych pacjentów, ponieważ w porównaniu z badaniem metodą reakcji łańcuchowej polimerazy (PCR), badanie NGS może zapewnić dokładniejszą diagnozę, a wskaźnik wykrywania mutacji EGFRex20ins metodą PCR jest o ponad 50% niższy.

Warto wspomnieć, że Exkivity jest pierwszą i jedyną doustną terapią zatwierdzoną specjalnie i selektywnie ukierunkowaną na mutacje EGFRex20ins. Firma Exkivity została zatwierdzona w ramach programu Orbis (Projekt Orbis) i wcześniej uzyskała priorytetowy przegląd, oznaczenie terapii przełomowej (BTD), oznaczenie szybkiej ścieżki (FTD) i oznaczenie leku sierocego (ODD). Plan Orbisu ma na celu stworzenie ram dla wspólnego składania i zatwierdzania produktów onkologicznych dla amerykańskiej FDA i jej agencji regulacyjnych współpracy międzynarodowej, przyspieszenie procesu przeglądu i równoczesne zatwierdzanie wniosków o leki przeciwnowotworowe w różnych krajach.

Aktywnym składnikiem farmaceutycznym Exkivity jestmobocertynib, który jest nowym i silnym drobnocząsteczkowym inhibitorem kinazy tyrozynowej (TKI) zaprojektowanym do celowania w EGFR i receptor 2 ludzkiego naskórkowego czynnika wzrostu (HER2) poza nr 20 z mutacjami insercyjnymi o wysokiej selektywności. W Stanach Zjednoczonych i Chinach mobocertinib uzyskał przełomowe oznaczenie terapii (BTD) w leczeniu pacjentów z NDRP z mutacjami EGFRex20ins.

W Chinach w lipcu br.mobocertynibzostała formalnie zaakceptowana przez Centrum Oceny Leków (CDE) Narodowej Administracji Produktów Medycznych (NMPA) i została zatwierdzona do włączenia do priorytetowej procedury przeglądu i zatwierdzenia. Jest przeznaczony do stosowania w leczeniu dorosłych pacjentów z NDRP za pomocą EGFRex20ins. Mutacja insercji eksonu 20 EGFR (EGFRex20ins) jest rzadką mutacją w NSCLC. W Chinach częstość występowania mutacji EGFRex20ins stanowi około 2,3% wszystkich NSCLC. Obecnie nie ma zatwierdzonych leków ukierunkowanych na mutacje EGFRex20ins.

mobocertynibstruktura chemiczna