Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła Livmarli: pierwszy lek do leczenia świądu cholestatycznego związanego z zespołem Alagille (ALGS)!---2/2

Chris Peetz, prezes i dyrektor generalny Mirum, powiedział:"Dzisiaj jest wspaniały dzień dla społeczności ALGS. FDA zatwierdziła bardzo potrzebne nowe leczenie, aby rozwiązać jeden z najbardziej wyniszczających skutków choroby. Jesteśmy wdzięczni za postęp. Pacjenci, członkowie rodzin i lekarze, którzy uczestniczyli w badaniu klinicznym Livmarli. Dzisiejszy dzień jest również kamieniem milowym dla Mirum, ponieważ zrobiliśmy krok w kierunku opracowania potencjalnie zmieniających życie leków na rzadkie choroby wątroby.&cyt;

Mechanizm i struktura chemiczna maraliksibatu

maraliksibat jest nowym, minimalnie wchłanianym inhibitorem doustnych transporterów kwasów żółciowych w jelitach krętych (IBAT) i jest badany pod kątem kilku rzadkich cholestatycznych chorób wątroby. maraliksibat może hamować zależny od sodu transporter kwasów żółciowych w okolicy wierzchołka (ASBT), co prowadzi do zwiększonego wydalania kwasów żółciowych z kałem, co prowadzi do zmniejszenia ogólnoustrojowych poziomów kwasów żółciowych, a tym samym potencjalnie do zmniejszenia uszkodzenia wątroby wywołanego przez kwasy żółciowe oraz związanych z tym skutków i powikłań .

Zespół Alagille'a (ALGS) to rzadka choroba genetyczna spowodowana nieprawidłowymi przewodami żółciowymi (zwężenie, deformacja, zmniejszenie liczby), prowadząca do gromadzenia się żółci w wątrobie, która ostatecznie rozwija się w chorobę wątroby. Szacuje się, że zachorowalność na ALGS to jeden przypadek na 30 000 osób. U pacjentów z ALGS mutacje mogą mieć wpływ na wiele układów narządów, w tym wątroby, serca, nerek i ośrodkowego układu nerwowego.

Nagromadzenie kwasów żółciowych utrudnia normalną pracę wątroby w celu eliminacji odpadów z krwi. Według ostatnich doniesień, 60-75% pacjentów z ALGS otrzymuje przeszczep wątroby, zanim staną się dorosłymi. Oznaki i objawy spowodowane uszkodzeniem wątroby przez ALGS mogą obejmować żółtaczkę (zażółcenie skóry), żółtak (który deformuje złogi cholesterolu pod skórą) i swędzenie. Świąd doświadczany przez pacjentów z ALGS jest najcięższą ze wszystkich przewlekłych chorób wątroby i występuje u większości dzieci w wieku 3 lat.

Oprócz ALGS, maraliksibat znajduje się również w późnym stadium rozwoju klinicznego do leczenia innych rzadkich cholestatycznych chorób wątroby, w tym postępującej rodzinnej cholestazy wewnątrzwątrobowej (PFIC) i atrezji dróg żółciowych. Wcześniej FDA przyznała również przełomowe oznaczenie terapii (BTD) i oznaczenie leku sierocego (ODD) maraliksibatowi w leczeniu tych dwóch chorób.