Amerykańska FDA zatwierdziła Jelmyto (mitomycynę) z całkowitą szybkością remisji wynoszącą 58%

Firma UroGen Pharmaceuticals niedawno ogłosiła, że ​​amerykański Urząd ds. Żywności i Leków (FDA) szybko zatwierdził żelowy preparat Jelmyto (mitomycyna) odmiedniczkowo-wapniowy, który jest pierwszym w swojej klasie lekiem stosowanym w leczeniu dorosłych dorosłych raka górnego odcinka dróg moczowych (LG-UTUC ). Produkt Jelmyto został zatwierdzony w ramach procedury przeglądu priorytetów i wcześniej uzyskał Przełomową Kwalifikację Lekową (BTD). Warto wspomnieć, że Jelmyto jest pierwszą i jedyną niechirurgiczną opcją leczenia zatwierdzoną do leczenia LG-UTUC.

Jelmyto składa się z mitomycyny (leku chemoterapeutycznego) i jałowego żelu, opracowanego przy użyciu zastrzeżonej technologii RTGel ™ firmy UroGen&# 39. Lek ma na celu długotrwałą ekspozycję tkanki układu moczowego na mitomycynę, co umożliwia leczenie nowotworów za pomocą środków niechirurgicznych.

To zatwierdzenie kamienia milowego opiera się na pozytywnych wynikach testu OLYMPUS fazy III. Badanie wykazało, że Jelmyto osiągnął klinicznie znaczącą eradykację choroby u dorosłych pacjentów z LG-UTUC: całkowity odsetek odpowiedzi wynosił 58%, a mediana czasu trwania odpowiedzi (DOR) nie została jeszcze osiągnięta. Dane te sugerują, że dla rzadkiego i trudnego do wyleczenia pacjenta z nowotworem LG-UTUC, Jelmyto zapewni skuteczną opcję leczenia zatrzymującą nerki.

Wyniki tego badania obejmują: (1) W populacji zamierzonej do leczenia i podgrupy osób uznanych za niezdolnych do rozpoznania całkowity odsetek odpowiedzi (CR, pierwszorzędowy punkt końcowy) wyniósł {{{{10 }}}}%. ({{{4}}) W 1 {{{{}}}}} - miesięcznym momencie oceny czasu remisji, 1 9 pacjentów było nadal w stanie CR , 7 pacjentów miało nawrót choroby, a 9 pacjentów kontynuowało obserwację w celu oceny 1 {{{{}}}} - miesięcznych danych dotyczących remisji. (3) Stały wskaźnik 1 {{{{}}}}} - miesięczna remisja oceniona przez analizę Kaplana-Meiera wyniosła 84% (na podstawie danych tymczasowych). (4) Najczęstszymi działaniami niepożądanymi (GG gt; {{{{{}}}}} 0%) są: niedrożność moczowodu, ból krzyża, infekcja dróg moczowych, krwiomocz, niewydolność nerek, zmęczenie, nudności, brzucha ból, bolesne oddawanie moczu i wymioty. Większość zdarzeń niepożądanych ma charakter łagodny do umiarkowanego. Można to kontrolować za pomocą istniejących metod leczenia i nie nastąpił żaden zgon związany z leczeniem.

LG-UTUC to rzadki rak występujący w górnych drogach moczowych, moczowodów i nerkach. W Stanach Zjednoczonych każdego roku występuje około 6000–7000 nowych lub nawracających pacjentów z LG-UTUC. Anatomia układu moczowego jest złożona, a leczenie trudne. Obecne standardy opieki obejmują wiele operacji, a większość pacjentów wymaga radykalnej nefroureterektomii, w tym usunięcia miednicy, nerki, moczowodu i mankietu pęcherza. Komplikujące leczenie polega na tym, że LG-UTUC jest najczęściej obserwowany u pacjentów powyżej 70 lat. Ci pacjenci mogą już mieć zaburzenia czynności nerek i mogą cierpieć z powodu dalszych powikłań z powodu poważnej operacji.

Seth Lerner, MD, główny badacz badania OLYMPUS i profesor urologii w Baylor College of Medicine w Teksasie, powiedział: GG; Radykalna nefroureterektomia wiąże się ze zmniejszoną czynnością nerek i innymi powikłaniami. Jelmyto będzie odpowiedzialne za tych, którzy mogą wymagać radykalnej nerki. Pacjenci leczeni ureterektomią zapewniają nowe leczenie niechirurgiczne. To nowatorskie, minimalnie inwazyjne leczenie zatrzymujące nerki może zmienić leczenie niskiego stopnia raka górnego nabłonka, pomagając pacjentom uniknąć operacji i długotrwałych powikłań związanych z utratą nerek. GG;

Andrea Maddox-Smith, CEO Bladder Cancer Advocacy Network, powiedziała: GG; Przez dziesięciolecia leczenie niskiego stopnia raka górnego nabłonka (LG-UTUC) poczyniło niewielkie postępy. Pacjenci z chirurgicznie usuniętymi nerkami wprowadzają zmianę w modelu leczenia. Pochwalamy zatwierdzenie FDA dla Jelmyto. LG-UTUC poważnie wpływa na pacjentów w podeszłym wieku. Wielu z nich walczyło z chorobą i zawsze szukało opcji niechirurgicznej. GG;