Pierwszy tygodniowy hormon wzrostu Skytrofa zostanie wprowadzony na rynek w USA

Duńska firma biofarmaceutyczna Ascendis Pharma ogłosiła niedawno wprowadzenie na rynek amerykański leku Skytrofa (lonapegsomatropina-tcgd, TransCon hGH, hormon wzrostu Longpei), długo działającego hormonu wzrostu wstrzykiwanego raz w tygodniu w leczeniu dzieci' s niedobór hormonu wzrostu GHD, w szczególności: pacjenci pediatryczni w wieku 1 roku i starsi, ważący co najmniej 11,5 kg (25,4 funta) oraz zaburzenia wzrostu spowodowane niewystarczającym wydzielaniem endogennego hormonu wzrostu (GH). VISEN Pharmaceuticals posiada wyłączną licencję Skytrofa w Wielkich Chinach i obecnie prowadzi badania kliniczne III fazy produktu.

Niedobór hormonu wzrostu u dzieci (GHD) jest poważną i rzadką chorobą spowodowaną niewystarczającym wydzielaniem hormonu wzrostu przez przysadkę mózgową. Dzieci z GHD są nie tylko niskiego wzrostu, ale także mają nieprawidłowości metaboliczne, wyzwania psychospołeczne, deficyty poznawcze i słabą jakość życia. Przez dziesięciolecia standardem leczenia GHD było podskórne wstrzykiwanie hGH raz dziennie w celu poprawy wzrostu i efektów metabolicznych. W przypadku opiekunów i pacjentów obciążenie związane z codziennymi wstrzyknięciami jest duże, co może prowadzić do słabej podatności na leczenie i zmniejszenia ogólnego efektu leczenia.

Skytrofa została zatwierdzona przez amerykańską FDA w sierpniu tego roku. Jest to pierwszy i jedyny tygodniowy preparat hormonu wzrostu do leczenia GHD u dzieci. ) Jest również pierwszym produktem zatwierdzonym przez FDA do stosowania technologii TransCon. Zatwierdzenie obejmuje nowe automatyczne wstrzykiwacze i wkłady Skytrofa®, które umożliwiają rodzinom przechowywanie leków w temperaturze pokojowej przez okres do 6 miesięcy po pierwszym wyjęciu ich z lodówki. Przechodząc na wstrzyknięcia raz w tygodniu, oczekuje się, że pacjenci, którzy wcześniej wstrzykiwali raz dziennie, zmniejszą liczbę dni wstrzyknięć w roku o 86%.

Skytrofa jest długo działającym prolekiem ludzkiego hormonu wzrostu (hGH), podawanym raz w tygodniu, a uwalniany przez niego hormon wzrostu (somatropina) jest taki sam jak hormon wzrostu w produkcie hormonu wzrostu podawanym raz dziennie. Dane kliniczne pokazują, że w porównaniu z produktami zawierającymi hormon wzrostu podawanymi raz dziennie, produkt Skytrofa podawany raz w tygodniu wykazuje wyższy roczny wskaźnik wzrostu (AHV) w 52. tygodniu i ma podobne bezpieczeństwo i tolerancję.

Jeśli chodzi o nowe leki na GHD, we wrześniu 2020 r. amerykańską FDA zatwierdziła do stosowania raz w tygodniu długo działająca pochodna hormonu wzrostu Sogroya (somapacitan-beco) firmy Novo Nordisk' do leczenia GHD u dorosłych . Sogroya to pierwsza terapia ludzkim hormonem wzrostu (hGH) do leczenia GHD u dorosłych, która wymaga tylko wstrzyknięć podskórnych raz w tygodniu, podczas gdy inne preparaty hGH zatwierdzone przez FDA muszą być wstrzykiwane codziennie. Sogroya jest modyfikowany z naturalnego hGH w celu zwiększenia jego wiązania z albuminą białka osocza (albuminą), dzięki czemu nadaje się do dawkowania raz w tygodniu. Obecnie Sogroya opracowuje również leczenie GHD u dzieci.

Skytrofa (TransCon hGH) to jedyny na świecie' jedyny ludzki prolek hormonu wzrostu zaprojektowany przy użyciu opatentowanej technologii"Transient Conjugation (Transient Conjugation, TransCon)". Mechanizm działania leku' różni się od innych technologii analogów hormonu wzrostu' o długim działaniu. Może zapewnić uwalnianie niezmodyfikowanego i aktywnego ludzkiego hormonu wzrostu w organizmie człowieka przez 7 dni, zapewniając, że dystrybucja tkankowa aktywnego ludzkiego hormonu wzrostu w organizmie jest zgodna z rekombinowanym hormonem wzrostu (rhGH) podawanym raz dziennie. W Stanach Zjednoczonych i Europie TransCon hGH otrzymał oznaczenie leku sierocego (ODD) do leczenia GHD.

WYNIKI BADAŃ WYSOKOŚCI

FDA zatwierdziła Skytrofę do leczenia GHD u dzieci, w oparciu o wyniki międzynarodowego badania 3 fazy wzrostu. Jest to randomizowane, otwarte, kontrolowane badanie kliniczne z udziałem 161 nowo leczonych dzieci z GHD, porównujące produkt Skytrofa raz w tygodniu z produktem zawierającym somatropinę (GenotropinGHD) raz dziennie.

Wyniki pokazały, że badanie osiągnęło pierwszorzędowy punkt końcowy: w 52. tygodniu Skytrofa nie był gorszy od dziennego hGH i lepszy od dziennego hGH pod względem rocznego tempa wzrostu (AHV, jednostka: cm/rok) i miał podobny bezpieczny seks. Konkretne dane są takie, że stosując analizę kowariancji (ANCOVA) w grupie zgodnej z zaplanowanym leczeniem, AHV w grupie leczonej Skytrofa wynosiła 11,2 cm/rok, a dobowa grupa hGH 10,3 cm/rok (różnica między dwiema grupami : 0,9 cm/rok, 95% CI: 0,2-1,50).

Warto wspomnieć, że w każdej obserwacji AHV w grupie leczonej Skytrofa była wyższa niż w grupie leczonej codziennie hGH, a różnica w leczeniu osiągnęła istotność statystyczną od 26. tygodnia (włącznie z 26. tygodniem). Odsetek pacjentów ze słabą odpowiedzią (AHV&<8,0 cm/rok)="" w="" grupie="" leczonej="" skytrofa="" i="" w="" grupie="" leczonej="" codziennie="" hgh="" wynosił="" odpowiednio="" 4%="" i="" 11%.="" wszystkie="" analizy="" wrażliwości="" ukończone="" w="" ramach="" badania="" potwierdzają="" główne="" wyniki,="" wykazując="" wiarygodność="" tych="">