Doustny inhibitor proteasomu doustnego Ninlaro (Iksazomib) III fazy klinicznie przedłuża przeżycie bez progresji choroby!

Japońska firma farmaceutyczna Takeda (Takeda) ogłosiła niedawno wyniki oceny doustnego inhibitora proteasomu Ninlaro (iksazomib, iksazomib) w leczeniu mmeloma (MM) fazy III TOURMALINE-MM2 (NCT01850524).

Jest to międzynarodowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, wieloośrodkowe, kontrolowane placebo badanie kliniczne III fazy przeprowadzone u 705 nowo zdiagnozowanych dorosłych pacjentów ze szpiczakiem mnogim (MM), którzy nie kwalifikują się do przeszczepu, porównując Ninlaro Skuteczność i bezpieczeństwo schematu trzech leków w połączeniu z lenalidomidem i deksametazonem oraz schematem lenalidomidu plus deksametazon z placebo. Pierwszorzędowym punktem końcowym badania było przeżycie bez progresji choroby (PFS), a kluczowe drugorzędowe punkty końcowe obejmowały pełny wskaźnik odpowiedzi (CR), uśmierzenie bólu i całkowite przeżycie (OS).

Wyniki wykazały, że w porównaniu z grupą leczoną placebo + lenalidomidem + deksametazonem mediana przeżycia bez progresji grupy otrzymującej ninlaro + lenalidomid + deksametazon został przedłużony o 13,5 miesiąca (mPFS: 35,3 miesiąca vs 21,8 miesiąca; HR = 0,83; p = 0,073), ale nie osiągnął progu istotności statystycznej. W tym badaniu, bezpieczeństwo Ninlaro jest zasadniczo zgodne z istniejącymi informacjami na receptę leku.

Wyniki badania TOURMALINE-MM2 zostaną ogłoszone na nadchodzącej konferencji medycznej. Christopher Arendt, kierownik oddziału leczenia onkologicznego Takedy, powiedział: "Nowo zdiagnozowani pacjenci ze szpiczakiem mnogim, którzy nie spełniają warunków transplantacji, nie zaspokajają potrzeb medycznych w zakresie nowych możliwości leczenia. Nadal jesteśmy zaangażowani w rozwój w dziedzinie szpiczaka mnogiego i poprzez ciągłe badania i rozwój nadal napędzają innowacje. Jesteśmy przekonani, że wyciągniemy wiele wniosków z tej próby i z niecierpliwością czekamy na udostępnienie tych danych społeczności. Chcielibyśmy podziękować pacjentom i naukowcom za udział w tym ważnym projekcie. "

Ninlaro jest pierwszym na świecie doustnym inhibitorem proteasomu, który został po raz pierwszy zatwierdzony przez US FDA w listopadzie 2015. Lek stosuje się w skojarzeniu z lenalidomidem i deksametazonem w leczeniu pacjentów ze szpiczakiem mnogim, którzy wcześniej otrzymywali co najmniej jedno leczenie. Do tej pory Ninlaro zostało zatwierdzone w ponad 60 krajach, takich jak Stany Zjednoczone, Japonia i Unia Europejska, a dokumenty regulacyjne w ponad 10 krajach są poddane przeglądowi. Obecnie Ninlaro opracowuje środowiska leczenia szpiczaka mnogiego.

Szpiczak mnogi jest nowotworem hematologicznym, który pochodzi z komórek plazmatycznych, które są białymi krwinkami wytwarzanymi w szpiku kostnym. Normalne komórki plazmatyczne są odpowiedzialne za wytwarzanie przeciwciał przeciwko zakażeniu, podczas gdy nowotworowe komórki plazmatyczne-szpiczaka mnożą się w szpiku kostnym i uwalniają przeciwciało zwane paraproteiną (paraprotein), przeciwciało to może powodować objawy choroby, w tym ból kości, częste lub powtarzające się infekcje i zmęczenie, objawy niedokrwistości. Te złośliwe komórki plazmatyczne mogą wpływać na wiele kości w organizmie i może powodować poważne problemy zdrowotne, które wpływają na kości, układ odpornościowy, nerki, i czerwonych krwinek. Typowy przebieg szpiczaka mnogiego obejmuje fazę objawową szpiczaka i późniejszą fazę remisji. Szacuje się, że na całym świecie występuje około 230 000 pacjentów ze szpiczakiem mnogim, a każdego roku diagnozuje się 114 000 nowych przypadków.