Reblozyl stosuje się do rozszerzonych wskazań w Stanach Zjednoczonych i Europie: leczenie niezależnych od transfuzji β-talasemii!

Bristol-Myers Squibb (BMS) ogłosił niedawno, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zaakceptowała wniosek o dodatkową licencję na produkt biologiczny (sBLA) i przyznała priorytetowy przegląd: lek jest pierwszym w swojej klasie środkiem do dojrzewania czerwonych krwinek (EMA), stosowanym u dorosłych pacjentów niezależnych od transfuzji (NTD) β-talasemii (β-talasemia) w leczeniu niedokrwistości. FDA ustaliła docelową datę dla ustawy sBLA o opłatach za korzystanie z leków na receptę (PDUFA) na 27 marca 2022 r. Ponadto Europejska Agencja Leków (EMA) zaakceptowała wniosek o zmianę klasy II dla produktu Reblozyl w leczeniu niedokrwistości u dorosłych pacjentów z talasemią NTDβ.

TAlasemia BETA NTD jest terminem używanym do opisania pacjentów, którzy nie wymagają regularnych transfuzji czerwonych krwinek przez całe życie (RBC) w celu utrzymania przeżycia, chociaż mogą wymagać sporadycznych lub nieco częstych transfuzji, zwykle w określonym czasie. Pacjenci z talasemią NTD beta doświadczają przewlekłej niedokrwistości i przeciążenia żelazem, co może prowadzić do szeregu powikłań klinicznych i konieczne są pilne opcje leczenia. Dane z badań klinicznych pokazują, że u dorosłych pacjentów z NTD β talasemią, niezależnie od wyjściowego poziomu hemoglobiny, Reblozyl może zwiększać poziom hemoglobiny pacjenta i poprawiać jakość życia pacjenta.

Reblozyl został pierwotnie opracowany przez BMS i Acceleron Pharmaceuticals. Po niedawno sfinalizowanym przejęciu Acceleron przez Merck za 11,5 miliarda dolarów, Reblozyl jest obecnie wspólnie rozwijany i komercjalizowany przez BMS i Merck. Reblozyl jest pierwszym środkiem do dojrzewania czerwonych krwinek (EMA) stosowanym w leczeniu talasemii β i niedokrwistości związanej z zespołem mielodysplastycznym (MSD) o bardzo niskim/niskim/średnim ryzyku z niedokrwistością z aprobatą organów regulacyjnych. Wśród kwalifikujących się grup pacjentów reblozyl stanowi ważną kategorię leczenia. Należy podkreślić, że u pacjentów, którzy muszą natychmiast skorygować niedokrwistość, Reblozyl nie nadaje się jako substytut transfuzji czerwonych krwinek.

Aktywnym składnikiem farmaceutycznym reblozylu jest luspatercept, który jest pierwszym w swojej klasie środkiem dojrzewania czerwonych krwinek (EMA), który może regulować dojrzewanie późnych czerwonych krwinek. Luspatercept jest rozpuszczalnym białkiem fuzyjnym, które powstaje w wyniku fuzji domeny Fc ludzkiego IgG1 i zewnątrzkomórkowej domeny receptora Activin IIB (ActRIIB). Jako pułapka ligandowa może regulować późne dojrzewanie RBC poprzez ukierunkowane wiązanie. Transformująca nadrodzina czynnika wzrostu (TGF)-β określonych ligandów zmniejsza aktywację szlaku sygnałowego Smad2/3, poprawia wytwarzanie nieprawidłowego RBC, promuje dojrzewanie późnych czerwonych krwinek RBC i zwiększa poziom hemoglobiny.

Zastosowania reblozylu sBLA i zmiany klasy II opierają się na wynikach bezpieczeństwa i skuteczności kluczowego badania fazy 2 BEYOND. Badanie przeprowadzono u dorosłych pacjentów z talasemią NTD beta i oceniano reblozyl w skojarzeniu z najlepszą opieką wspomagającą (BSC). Dane opublikowane w czerwcu 2021 r. wykazały, że 77,1% pacjentów w grupie leczonej Reblozyl + BSC osiągnęło podwyższony poziom hemoglobiny (≥1,0 g / dl), podczas gdy grupa placebo + BSC wynosiła 0%. Ponadto, w porównaniu z grupą placebo, pacjenci w grupie Reblozylu również zgłaszali lepsze wyniki.

Dr Noah Berkowitz, starszy wiceprezes ds. Rozwoju hematologii w Bristol-Myers Squibb, powiedział: "Pacjenci z niezależną od transfuzji talasemią beta mogą nie potrzebować transfuzji krwi przez całe życie, aby przeżyć, ale potrzebują skutecznych opcji leczenia, ponieważ stoją w obliczu serii przewlekłej niedokrwistości i przeciążenia żelazem. Powikłania kliniczne spowodowane przez reblozyl. Reblozyl jest ważnym leczeniem zatwierdzonym przez wiele krajów (w tym Stany Zjednoczone i Unię Europejską) w leczeniu niedokrwistości związanej z talasemią β i zespołem mielodysplastycznym niskiego ryzyka. My i Merck jesteśmy zobowiązani do dalszego rozwoju praktyki klinicznej Reblozyl Project i z niecierpliwością czekamy na bliską współpracę z FDA podczas procesu przeglądu, aby wprowadzić nową opcję leczenia do tej zaniedbanej grupy pacjentów. "