Agonista receptora opioidowego (KOR) (KOR) otrzymuje przegląd priorytetowy przez AMERYKAŃSKĄ FDA!

Cara Therapeutics jest firmą biofarmaceutyczną na etapie klinicznym, która koncentruje się na rozwoju i komercjalizacji nowych substancji chemicznych mających na celu złagodzenie swędzenia poprzez selektywne ukierunkowanie peryferyjnych receptorów opioidowych kappa (KOR). Ostatnio, firma i jej partner Vifor Pharma wspólnie ogłosił, że US Food and Drug Administration (FDA) przyjęła New Drug Application (NDA) dla Korsuva (CR845, difelikefalin) wtrysku i przyznane przegląd priorytetu, lek do leczenia hemodializy pacjenta umiarkowane do ciężkiego świądu.

Jeśli lek Korsuva zostanie zatwierdzony, będzie pierwszym lekiem w leczeniu umiarkowanego do ciężkiego świądu u pacjentów z hemodiamizą. Wcześniej, FDA przyznała Korsuva przełomowe oznaczenie leku (BTD) w leczeniu tego wskazania. FDA wyznaczyła "Prescription Drug User Fees Act" (PDUFA) data docelowa jako 23 sierpnia 2021. FDA stwierdził, że obecnie nie planuje zwołać posiedzenie komitetu doradczego w celu omówienia wniosku.

Przewlekły świąd związany z chorobą nerek (CKD-aP) jest chorobą, która występuje u pacjentów z przewlekłą chorobą nerek poddawanych hemodiilizy. Wielu pacjentów dializowanych (60-70%) będzie doświadczenie swędzenie, i 30-40% przypadków są zgłaszane jako umiarkowane lub ciężkie.

Aktywnym składnikiem farmaceutycznym Korsuva jest difelikefalina, która jest pierwszym w swojej klasie agonistą KOR, który działa na ludzki obwodowy układ nerwowy i niektóre komórki odpornościowe.

Struktura chemiczna difelikefalin (źródło zdjęcia: medkoo.com)

Korsuva NDA opiera się na pozytywnych danych z dwóch kluczowych badań klinicznych iii fazy, w tym badania KALM-1 i globalnego badania KALM-2 przeprowadzonego w Stanach Zjednoczonych, a także na danych uzupełniających z dodatkowych 32 badań klinicznych. W badaniach klinicznych III fazy pacjenci z hemodializą z umiarkowanym lub ciężkim CKD-aP, po wstrzyknięciu leku Korsuva, wykazali statystycznie istotną poprawę intensywności świądu i wskaźników jakości życia.

Dr Derek Chalmers, prezes i dyrektor generalny Cara Therapeutics, powiedział: "FDA przyjęła NDA dla zastrzyków Korsuva i przyznane przegląd priorytetu. Jest to ważny kamień milowy dla pacjentów z opieką i hemodiamizą z nieustępliwym świądem. Korsuva ma potencjał, aby zmienić z Fundamentalnie zmienić model leczenia dla tej poważnej niezaspokojonej potrzeby. Cieszymy się na współpracę z FDA podczas procesu przeglądu i, wraz z naszym partnerem biznesowym Vifor Pharma, nadal koncentrują się na przygotowaniu do uruchomienia zastrzyku Korsuva w Stanach Zjednoczonych."

Przewlekły świąd związany z chorobą nerek (CKD-aP) jest opornym na leczenie świądem całego ciała, który występuje często i intensywnie u pacjentów z przewlekłą chorobą nerek poddawanych dializie. U pacjentów z CKD stopnia III-V bez dializy zgłaszano również u pacjentów z CKD stopnia III-V. Kompleksowe, podłużne i wielonarodowe badania szacują, że ważona częstość występowania CKD-aP u pacjentów ze schyłkową chorobą nerek (ESRD) wynosi około 40%, a około 25% pacjentów zgłasza silny świąd.

Większość pacjentów dializowanych (około 60% do 70%) świąd, z czego 30% do 40% zgłasza umiarkowany lub ciężki świąd. Najnowsze dane z badania ITCH National Registry Study (ITCH National Registry Study) pokazują, że wśród pacjentów ze świądem około 59% pacjentów będzie miało objawy codziennie lub prawie codziennie przez okres dłużej niż jeden rok. Ze względu na związek z CKD/ESRD, większość pacjentów będzie miała objawy trwające miesiącami lub latami, a obecne leki przeciwświądowe, takie jak leki przeciwhistaminowe i kortykosteroidy, nie mogą zapewnić spójnej i odpowiedniej ulgi. Umiarkowane do ciężkiego przewlekłego świądu wielokrotnie wykazano, aby bezpośrednio obniżyć jakość życia, powodować objawy, które pogarszają jakość życia (takich jak słaba jakość snu), i są związane z depresją. CKD-aP jest również niezależnym predyktorem śmiertelności u pacjentów z hemodiamizą, co jest związane głównie ze zwiększonym ryzykiem zapalenia i zakażenia.