Nefecon (budezonid) złożył wniosek o umieszczenie w wykazie w UE: ma potencjał do korekcji choroby!

Szwedzka firma biofarmaceutyczna Calliditas Therapeutics ogłosiła niedawno, że Europejska Agencja Leków (EMA) zaakceptowała wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu (MAA) Nefeconu' (budesonidu) i przyznała przyspieszoną ocenę, która jest nowym rodzajem budezonidu Preparat doustny, lek jest regulatorem w dół IgA1, który leczy pierwotną nefropatię IgA (IgAN) poprzez ukierunkowaną regulację w dół IgA1. Obecnie Nefecon jest również poddawany priorytetowemu przeglądowi przez amerykańską FDA, a agencja podejmie decyzję o przeglądzie przed 15 września 2021 r.

Po zatwierdzeniu Nefecon stanie się pierwszą terapią specjalnie zaprojektowaną i zatwierdzoną do leczenia IgAN, z możliwością korekcji choroby. Po zatwierdzeniu Calliditas zamierza samodzielnie skomercjalizować Nefecon w Stanach Zjednoczonych, a lek ma pojawić się na rynku europejskim w pierwszej połowie 2022 roku.

Renée Aguiar Lucander, dyrektor generalny Calliditas, powiedziała:"Akceptacja Nefecon MAA przez EMA jest ważnym krokiem w naszych wysiłkach na rzecz dostarczenia pierwszego zatwierdzonego leku pacjentom z IgAN. Z niecierpliwością czekamy na współpracę z EMA, a celem jest pierwszy kwartał 2022 roku. Uzyskanie aprobaty dla Nefecon.&cyt;

Nefecon to opatentowany preparat doustny zawierający silną i dobrze znaną substancję czynną – budezonid – do ukierunkowanego uwalniania. Zgodnie z głównym modelem patogenezy, preparat przeznaczony jest do dostarczania leków do plastra Peyera' w jelicie cienkim, w którym powstała choroba. Nefecon wywodzi się z technologii TARGIT, która umożliwia przechodzenie substancji przez żołądek i jelita bez wchłaniania i mogą być uwalniane impulsowo tylko wtedy, gdy dotrą do dolnej części jelita cienkiego.

Jak pokazano w dużym badaniu fazy 2b zakończonym przez Calliditas, połączenie dawki i zoptymalizowanego profilu uwalniania jest skuteczne w przypadku pacjentów z IgAN. Oprócz skutecznego działania miejscowego kolejną zaletą stosowania tej substancji czynnej jest jej niska biodostępność, tzn. około 90% substancji czynnej jest dezaktywowane w wątrobie przed dotarciem do krążenia ogólnoustrojowego. Oznacza to, że leki o wysokim stężeniu mogą być stosowane lokalnie tam, gdzie jest to potrzebne, ale ekspozycja ogólnoustrojowa i skutki uboczne są bardzo ograniczone.

Wyniki części A badania klinicznego NefIgArd

Calliditas jest jedyną firmą, która uzyskała pozytywne dane w randomizowanych, podwójnie zaślepionych, kontrolowanych placebo badaniach klinicznych fazy 2b i 3 dotyczących IgAN. W obu badaniach osiągnięto pierwszorzędowe i kluczowe drugorzędowe punkty końcowe.

Zgłoszenie Nefecon MAA opiera się na pozytywnych danych z części A kluczowego badania fazy 3 NefIgArd. Jest to randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo, międzynarodowe, wieloośrodkowe badanie zaprojektowane w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa produktu Nefecon i placebo u 200 dorosłych pacjentów z IgAN. Jak wspomniano wcześniej, w porównaniu z placebo, badanie osiągnęło pierwszorzędowy punkt końcowy, jakim było zmniejszenie białkomoczu i wykazało, że eGFR był stabilny po 9 miesiącach.

Przesłane informacje obejmują również dane kliniczne z badania fazy 2 NEFIGAN, w którym również osiągnięto pierwszorzędowe i drugorzędowe punkty końcowe badania NefIgArd. Oba badania wykazały, że Nefecon był ogólnie dobrze tolerowany, a wyniki obu grup miały podobne bezpieczeństwo.