HMPL-523 firmy Chi-Med należy do przełomowej kategorii terapii

Chi-Med Pharmaceuticals (HUTCHMED) ogłosił niedawno, że Centrum Oceny Leków (CDE) Narodowej Administracji Produktów Medycznych (NMPA) włączyło HMPL-523 jako przełomowy lek terapeutyczny do leczenia przewlekłych patogenów, które otrzymały co najmniej jeden wcześniej terapia. Dorośli pacjenci z małopłytkowością immunologiczną (ITP). HMPL-523 to nowy inhibitor kinazy tyrozynowej śledziony doustnej (Syk). ITP to autoimmunologiczne zaburzenie krwawienia, które powoduje poważne krwawienie i ma znaczący i wieloaspektowy wpływ na pacjentów' zdrowie i jakość życia.

Przełomowymi lekami terapeutycznymi Państwowej Agencji ds. Żywności i Leków są innowacyjne leki, które są stosowane w profilaktyce i leczeniu poważnych chorób zagrażających życiu i nie mają skutecznych metod profilaktyki i leczenia lub mają oczywiste zalety kliniczne w porównaniu z istniejącymi metodami leczenia. W przypadku odmian, które są zawarte w przełomowych lekach terapeutycznych, wnioski o dopuszczenie warunkowe oraz wnioski o ocenę priorytetową i zatwierdzenie można składać podczas składania wniosków o wprowadzenie do obrotu nowych leków.

The inclusion of HMPL-523 as a breakthrough therapy is based on the support of Phase 1b study data. Relevant data were presented as an oral presentation at the 63rd American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting in December 2021: As of the data cutoff date of September 30, 2021, a total of 34 patients had been randomized to HMPL-523 In the treatment group, 11 patients were assigned to the placebo group. Of these, 11 (68.8%) of the 16 patients randomized to receive the recommended dose of 300 mg once daily of HMPL-523 in a phase 2 clinical trial (RP2D) responded during the double-blind period of the first 8 weeks of the study. In contrast, only 1 (9.1%) of 11 patients randomized to receive placebo responded. In a subsequent 16-week open-label period, another patient initially randomized to receive RP2D HMPL-523 responded.

ITP to choroba autoimmunologiczna charakteryzująca się niszczeniem płytek krwi przez układ odpornościowy i zmniejszoną produkcją płytek. Pacjenci mogą wykazywać wybroczyny skórne, plamicę oraz krwawienia z błony śluzowej przewodu pokarmowego i/lub cewki moczowej. ITP wiąże się również ze zmęczeniem (zgłaszanym nawet u 39% dorosłych z ITP) i pogorszeniem jakości życia (w tym aspektów zdrowia emocjonalnego, funkcjonalnego i reprodukcyjnego, a także pracy lub życia społecznego). Częstość występowania pierwotnej ITP u dorosłych szacuje się na 3,3 na 100 000 dorosłych rocznie, a częstość występowania na 9,5 na 100 000 dorosłych.

HMPL-523 to nowy, wysoce selektywny, silny inhibitor drobnocząsteczkowy, podawany doustnie, ukierunkowany na kinazę tyrozynową śledziony (Syk). Jako kluczowe białko w szlaku sygnalizacyjnym komórek B, Syk jest dojrzałym celem terapeutycznym dla różnych podtypów chłoniaków z komórek B i chorób autoimmunologicznych. Chi-Med posiada obecnie wszystkie prawa do HMPL-523 na całym świecie.

Since the platelet destruction of ITP is related to Syk-regulated phagocytosis of platelets bound to Fcγ receptors, Syk inhibitors may be a promising ITP therapy.