Farxiga AstraZeneca (dapagliflozyna) otrzymała przegląd priorytetowy przez US FDA!

AstraZeneca ogłosiła niedawno, że U.S. Food and Drug Administration (FDA) przyjęła wniosek o nowe wskazanie dla inhibitora SGLT2 Farxiga (Dapagliflozyny) w leczeniu przewlekłej choroby nerek (CKD) i przyznano przegląd priorytetowy. Wniosek ma na celu zatwierdzenie leku Farxiga do stosowania u dorosłych pacjentów z cukrzycą typu 2 (T2D) lub bez niej w leczeniu nowego lub pogarszającego się CKD. FDA wyznaczyła "Prescription Drug User Charges Act" cel data działania na drugi kwartał 2021.

Po zatwierdzeniu lek Farxiga stanie się pierwszym inhibitorem SGLT2 w leczeniu pacjentów z CKD (z T2D lub bez niego). CKD jest chorobą definiowaną przez zmniejszenie czynności nerek, zwykle związane z wysokim ryzykiem chorób serca lub udaru mózgu, lub konieczności dializy lub przeszczepu nerki. Oczekuje się, że do 2040 r. CKD stanie się piątą najczęstszą przyczyną zgonów na świecie. Obecnie w Stanach Zjednoczonych, szacuje się, że 37 milionów ludzi cierpi na CKD.

W październiku 2020 r. FDA przyznała Farxiga Breakthrough Drug Designation (BTD) w leczeniu pacjentów z CKD (z T2D lub bez). W Stanach Zjednoczonych, Farxiga został zatwierdzony jako pomoc do kontroli diety i wzmocnienie ćwiczeń w celu poprawy kontroli cukru we krwi u dorosłych pacjentów z T2D. Ponadto, w maju 2020, Farxiga otrzymał zatwierdzenie FDA w Stanach Zjednoczonych do stosowania u dorosłych pacjentów z niewydolnością serca (HFrEF) z obniżoną frakcją wyrzutową (z lub bez T2D) w celu zmniejszenia zgonów sercowo-naczyniowych (CV) i ryzyko hospitalizacji z niewydolnością serca.

Mene Pangalos, wiceprezes wykonawczy ds. Farxiga ma potencjał, aby stać się prawdziwie transformacyjny lek. , obejmujące różne choroby, w tym cukrzycę typu 2, niewydolność serca ze zmniejszoną frakcją wyrzutową (HFrEF) i przewlekłą chorobę nerek (CKD, jeśli zostanie zatwierdzona)."

Wniosek ten opiera się na dowodach klinicznych z przełomowego badania DAPA-CKD fazy 3. Badanie wykazało, że u pacjentów ze zwiększonym wydalaniem albuminy z moczem i stadium 2-4 CKD, podstawie skojarzonej standardowej opieki (w tym inhibitora enzymu konwertującego angiotensynę [ACEi] lub blokera receptora angiotensyny [ARB]) Powyżej, w porównaniu z placebo, lek Farxiga znacznie zmniejszał złożone ryzyko pogorszenia czynności nerek, układu sercowo-naczyniowego (CV) lub zgonu nerkowego (pierwszorzędowy punkt końcowy) o 39% (bezwzględne zmniejszenie ryzyka [ARR]=5,3%, p<0.0001). in="" addition,="" compared="" with="" placebo,="" farxiga="" also="" significantly="" reduced="" the="" risk="" of="" death="" from="" all="" causes="" by="" 31%="" (arr="2.1%," p="0.0035)." in="" this="" study,="" the="" safety="" and="" tolerability="" of="" farxiga="" are="" consistent="" with="" the="" known="" safety="" of="" the="">

W marcu 2020 r. niezależny komitet monitorujący dane (IDMC) zalecił wcześniejsze zakończenie badania na podstawie jego przytłaczających danych dotyczących skuteczności. Szczegółowe wyniki badania DAPA-CKD zostały opublikowane w New England Journal of Medicine (NEJM) w sierpniu 2020 roku.

CKD jest poważną postępującą chorobą charakteryzującą się zmniejszoną czynnością nerek. Szacuje się, że dotyczy to prawie 850 milionów ludzi na całym świecie, z których wielu nadal nie jest zdiagnozowanych. Najczęstszymi przyczynami CKD są cukrzyca (38%), nadciśnienie tętnicze (26%) i kłębuszce (zapalenie nerek, 16%). CKD wiąże się ze znaczną zachorowalnością i zwiększonym ryzykiem zdarzeń sercowo-naczyniowych (CV), takich jak niewydolność serca (HF) i przedwczesna śmierć. W najcięższym typie, schyłkowej chorobie nerek (ESKD), uszkodzenie nerek i pogorszenie czynności nerek awansowały do stadium, w którym wymagana jest dializa lub przeszczep nerki. Większość pacjentów z CKD umrze z powodu CV przed osiągnięciem ESKD.

Farxiga jest pierwszym w historii, raz na dobę, selektywnym inhibitorem współtransportera sodowo-glukozowego 2 (SGLT2). Lek ten wywiera działanie hipoglikemiczne niezależnie od insuliny. Wybiórczo hamuje SGLT2 w nerkach i może pomóc pacjentom z moczem Nadmiar glukozy jest odprowadzany z systemu. Oprócz obniżenia poziomu cukru we krwi, lek ma również dodatkowe korzyści z utraty wagi i obniżenie ciśnienia krwi.

Do tej pory, Farxiga został zatwierdzony do wielu wskazań, z różnic w różnych krajach: (1) W monoterapii i w ramach terapii skojarzonej, pomaga diety i ćwiczeń fizycznych w celu poprawy kontroli cukru we krwi u pacjentów z cukrzycą typu 2. (2) Dla pacjentów z cukrzycą typu 2, chorobami układu krążenia lub wieloma czynnikami ryzyka CV, aby zmniejszyć ryzyko hospitalizacji z powodu niewydolności serca. (3) U dorosłych pacjentów z niewydolnością serca (HFrEF) ze zmniejszoną frakcją wyrzutową (z cukrzycą typu 2 lub bez niej) w celu zmniejszenia ryzyka zgonu z powodu chorób sercowo-naczyniowych (CV) i hospitalizacji z powodu niewydolności serca. (4) Jako doustna terapia uzupełniająca insulinę, jest on stosowany w celu poprawy kontroli stężenia cukru we krwi u dorosłych pacjentów z cukrzycą typu 1 (T1D), którzy otrzymują insulinoterapię, ale mają słabą kontrolę poziomu cukru we krwi i wskaźnik masy ciała (BMI) ≥27kg/m2 (nadwaga lub otyłość).

Ponieważ nauka nadal odkrywa potencjalne powiązania między sercem, nerkami i trzustką, badania Farxigi rozwijają się od efektów kardiorenowych do profilaktyki i ochrony narządów. Serce, nerki, i trzustka, uszkodzenie jednego narządu może prowadzić do niewydolności innych narządów prowadzących do głównej przyczyny zgonów na całym świecie, w tym typu 2 cukrzyca (T2D), niewydolność serca (HF) i przewlekła choroba nerek (CKD).

DapaCare to potężny program badań klinicznych oceniać potencjalne korzyści ze stosowania choroby układu krążenia, nerek i narządów produktu Farxiga (Dapagliflozyny). Projekt obejmuje 35 zakończonych i trwających badań fazy IIb/III z udziałem ponad 35 000 pacjentów i ponad 2,5 miliona doświadczeń pacjentów. Obecnie lek Farxiga ocenia pacjentów z niewydolnością serca (HFpEF) z zachowaną frakcją wyrzutową w badaniu PHASE III DELIVER. Ponadto lek Farxiga jest również oceniany w badaniu DAPA-MI iii fazy w celu zmniejszenia ryzyka hospitalizacji z powodu niewydolności serca (hHF) lub zgonu z powodu niewydolności serca (CV) u dorosłych pacjentów z cukrzycą nie typu 2 po ostrym zawale mięśnia sercowego (MI) lub zawale serca.