Alkindi Sprinkle jest uruchomiona w Stanach Zjednoczonych w leczeniu pacjentów pediatrycznych z niewydolnością nadnerczy!

Eton Pharmaceuticals to profesjonalna firma farmaceutyczna zajmująca się rozwojem i komercjalizacją innowacyjnych terapii rzadkich chorób pediatrycznych. Niedawno firma ogłosiła, że jego lek Alkindi Sprinkle (hydrokortyzon) granulki doustne zostały w pełni wprowadzane do obrotu i dystrybuowane w Stanach Zjednoczonych. Lek będzie dostępny wyłącznie za pośrednictwem AnovoRx, profesjonalnej apteki, która specjalizuje się w świadczeniu usług dla pacjentów z chorobami rzadkimi i przewlekłymi.

We wrześniu tego roku, Alkindi Sprinkle został zatwierdzony przez US FDA jako alternatywna terapia w leczeniu dzieci poniżej 17 roku życia z niewydolnością adrenocortyczną (AI).

Warto wspomnieć, że Alkindi Sprinkle jest pierwszym i jedynym granulką hydrokortyzonu zatwierdzoną przez FDA do leczenia dzieci ai. Alkindi Sprinkle jest natychmiastowym uwalnianiem doustnego preparatu z granulatu hydrokortyzonu o okresie przydatności do spożycia wynoszącym 3 lata w temperaturze pokojowej i nie wymaga chłodzenia.

Mitchell Geffner, MD, profesor pediatrii w Keck School of Medicine na Uniwersytecie Południowej Kalifornii i współdyrektor Wrodzonego przerostu nadnerczy (CAH) Kompleksowa Klinika Pielęgniarstwa, powiedział: "Przez ponad 60 lat, ludzie, którzy zostali zmuszeni do polegania na dorosłej mocy dawki hydrokortyzonu w leczeniu niewydolności nadnerczy dla pacjentów pediatrycznych, Alkindi Sprinkle będzie bardzo popularną opcją leczenia. Opcje niskiej dawki, tak niskie, jak 0,5 mg, zapewni pacjentom bardziej precyzyjne i spersonalizowane dawki."

Zatwierdzenie granulek doustnych Alkindi Sprinkle jest poparte 6 badaniami klinicznymi, w tym pierwszym i jedynym interwencyjnym badaniem III fazy oceniającym doustne hydrokortyzon w leczeniu AI u dzieci poniżej 8 roku życia.

Przed Alkindi Sprinkle został zatwierdzony, doustne hydrokortyzon został zatwierdzony przez FDA do preparatów tabletek tylko 5 mg i wyższe dawki. Wielu pacjentów pediatrycznych wymaga niskich dawek i elastyczności dla precyzyjnego miareczkowania. Dlatego opiekunowie muszą wyciąć lub podzielić wysokiej jakości tabletki hydrokortyzonu, aby osiągnąć małą dawkę wymaganą przez małe dzieci, co może prowadzić do niedokładnych dawek.

Alkindi Sprinkle jest produkowany przy użyciu komercyjnie sprawdzonej technologii i ma 4 mocne strony: 0.5mg, 1mg, 2mg, 5mg, który pozwoli lekarzom wykonać zindywidualizowane podawanie zgodnie z potrzebami każdego pacjenta, zgodnie z instrukcjami dawkowania i podawania.

Niewydolność nadnerczy (AI) u dzieci jest rzadką chorobą charakteryzującą się niezdolnością do syntezy i uwalniania hydrokortyzonu (kortyzolu), a czasami nawet aldosteronu. Może to prowadzić do nadmiernych hormonów męskich (nieprawidłowy rozwój seksualny kobiet, wczesne dojrzewanie, zakończenie wzrostu, i niski wzrost). Najczęstszą formą AI u dzieci jest wrodzony rozrost nadnerczy (CAH), który jest spowodowany wadami genetycznymi. Pacjenci z pierwotnym lub centralnym (drugiego i trzeciego stopnia) AI mają niewystarczający poziom kortyzolu. Zmniejszenie kortyzolu w organizmie może prowadzić do śmiertelnych konsekwencji, takich jak kryzys nadnerczy. Aby przetrwać, Pacjenci z AI muszą codziennie uzupełniać kortyzol. Eton szacuje, że ai pediatryczne dotyka 5,000-11,000 dzieci w Stanach Zjednoczonych.